针对RET基因突变的靶向药——赛普替尼胶囊（之前翻译为塞尔帕替尼）在国内获批上市。赛普替尼获批的适应症为：1、用于治疗转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；2、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者；3、需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。

　　本次塞普替尼治疗RET突变NSCLC的III期临床试验一共纳入了212名患者，以65岁以下不吸烟的女性为主，这也是各种驱动基因阳性NSCLC的好发人群。试验中，有129人接受塞普替尼单药治疗，另外83人接受K药联合化疗治疗作为对照。

　　最终的试验结果无愧RET的“钻石”突变之名。塞普替尼组患者84%获得缓解，而且疗效持久，中位缓解持续24.2个月。中位随访16.7个月后，塞普替尼组患者中位PFS达24.8个月。

　　而对照组患者客观缓解率65%，中位缓解持续11.5个月，中位PFS 11.2个月。相比K药+化疗，塞普替尼让患者进展或死亡的风险降低了54%。

　　得益于塞普替尼的强入脑能力，在有脑转移的患者中，塞普替尼的疗效优势更为明显。

　　研究中塞普替尼组基线时有可测量脑转移的17名患者中，颅内缓解率高达82%，而对照组相应的12名患者颅内缓解率只有58%。在所有患者中，塞普替尼也让颅内疾病进展的风险降低了72%。

　　塞普替尼治疗甲状腺髓样癌的III期临床试验共纳入了291名RET突变型甲状腺髓样癌患者，其中193人接受塞普替尼治疗，98人接受卡博替尼或凡德他尼治疗作为对照。

　　中位随访12个月后，塞普替尼组中位PFS尚未达到，1年PFS率86.8%；而对照组中位PFS 16.8个月，1年PFS率65.7%。相比卡博替尼或凡德他尼，塞普替尼让RET突变型甲状腺髓样癌患者进展或死亡的风险降低了72%。

　　中位随访15个月时，塞普替尼组193名患者中有10人死亡，18个月生存率估计为95.5%；对照组98名患者中有8人死亡，18个月生存率估计为92.8%。塞普替尼让患者死亡的风险降低了63%。

　　而且由于塞普替尼更加专一于RET，治疗副作用也要明显少于卡博替尼和凡德他尼。研究中塞普替尼组患者≥3级不良事件发生率52.8%，而对照组达到了76.3%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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