在两项设计相同的随机、双盲、双模拟、活性药物对照临床试验中，在复发型MS患者中证实了奥法妥木单抗的疗效[研究1（NCT02792218）和研究2（NCT02792231）]。两项研究均入组了前一年至少复发1次、前2年复发2次或前一年存在T1钆增强（GdE）病灶的患者。还要求患者的扩展残疾状态量表（EDSS）评分为0-5.5。

　　患者随机接受奥法妥木单抗，第1、7和14天20mg皮下给药，随后从第4周开始20mg每4周一次，同时每日口服安慰剂，或口服活性对照药物特立氟胺，剂量为14mg，每日一次，同时在第1、7、14天皮下给予安慰剂，此后每4周一次。单个患者的治疗持续时间因何时达到研究结束标准而异。单个患者的最长治疗持续时间为120周。在基线、设盲治疗期间每3个月和疑似复发时进行神经学评价。在基线、1年和2年时进行脑MRI扫描。

　　两项试验的主要终点是治疗期间的年复发率（ARR）。其他结局指标包括：1）汇总人群中至3个月确认残疾进展的时间；2）第48和96周扫描的T1GdE病灶数量，以及3）T2新发或增大MRI病灶的年化发生率。残疾进展定义为基线EDSS为0、1-5或5.5或以上的患者EDSS分别增加至少1.5、1或0.5分。

　　在研究1中，共有927例患者随机接受奥法妥木单抗（n=465）或特立氟胺（n=462）。在随机分配至奥法妥木单抗组的患者中，90%完成了该研究；在随机分配至特立氟胺组的患者中，81%完成了该研究。各治疗组间的人口统计学和疾病特征保持均衡。平均年龄为38岁，89%为白人，69%为女性。自MS诊断的平均时间为5.7年，基线时的中位EDSS评分为3.0；60%的患者接受过类固醇以外的MS药物治疗。基线时，前一年的平均复发次数为1，MRI扫描显示的T1GdE病灶的平均数量为1.5。

　　在研究2中，共有955例患者随机接受奥法妥木单抗（n=481）或特立氟胺（n=474）。在随机分配至奥法妥木单抗组的患者中，83%完成了该研究；在随机分配至特立氟胺组的患者中，82%完成了该研究。各治疗组间的人口统计学和疾病特征保持均衡。平均年龄为38岁，87%为白人，67%为女性。自MS诊断的平均时间为5.5年，基线时的中位EDSS评分为2.5；61%的患者接受过类固醇以外的MS药物治疗。基线时，前一年的平均复发次数为1.3，MRI扫描显示的T1GdE病灶的平均数量为1.6。

　　在两项研究中，与特立氟胺相比，奥法妥木单抗显著降低了ARR。与特立氟胺相比，奥法妥木单抗显著降低了3个月确认残疾进展风险。在两项研究中，奥法妥木单抗显著减少了T1GdE病灶的数量和新发或增大的T2病灶的比率。

　　2021年12月22日，诺华公司全欣达（奥法妥木单抗）作为一种皮下给药的剂型，批准用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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