慢性粒细胞白血病（CML），又称慢粒白血病或慢性髓性白血病，是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，是慢性白血病中最常见的类型。阿西米尼是一种激酶抑制剂，通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性。

　　其疗效及安全性均已得到实验验证和认可，于2021年获批在美国上市，是全球首个且唯一获批的STAMP抑制剂。BCR-ABL1的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂（TKI）是治疗慢性髓系白血病（CML）的主要药物。虽然TKI极大地降低了CML患者的死亡率，改善了长期生存结局，但也有一部分患者出现治疗失败，且治疗线数越多，预后越差。因此，对两种以上TKI耐药/不耐受的CML患者仍存在很大的未满足需求，亟需优化治疗药物来破局。

　　新型BCR-ABL变构抑制剂阿西米尼(Scemblix/Asciminib)的出现为TKI耐药/不耐受CML患者点燃希望。阿西米尼/阿西米尼布Asciminib是第一个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性的BCR-ABL1抑制剂。

　　阿西米尼被批准用于治疗慢粒白血病成人患者，适用于以下两种适用症：

　　1、先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、处于慢性期(CP)的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML)。

　　2、具有T315I突变的CP中的Ph+CML。

　　慢粒白血病全球年发病率为十万分之一左右，可发生于各年龄，最常见于50岁以上的人群中，在成人白血病中约占15~20%。电影《我不是药神》里，提到的就是慢粒白血病。

　　这种疾病的特点是产生大量不成熟的白细胞，这些白细胞在骨髓内聚集，抑制骨髓的正常造血，并能够通过血液在全身扩散，导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。阿西米尼/阿西米尼布Scemblix（Asciminib）是一种用于治疗慢性髓性白血病的特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）变构抑制剂，通过结合ABL1肉豆蔻酰口袋，抑制BCR-ABL1的活性，能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后。作为美国食品药品监督管理局批准的首个STAMP抑制剂，阿西米尼/阿西米尼布Scemblix（Asciminib）用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病（CML）慢性期（Ph+CML-CP）成人患者，并完全获批用于T315I突变型Ph+CML-CP成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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