胆管癌是起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，可发生在胆道的任何阶段，5%~10%位于肝内，60%～70%位于肝门部，20%～30%位于肝外，中国胆管癌患者的平均5年生存率为16.4%[2-3]。胆管癌早期即可发生肿瘤转移，预后差，根治性手术切除（R0切除）是目前唯一可能治愈的方法。但由于胆管癌发病隐匿，大多数患者在发现肿瘤时已经失去了R0切除的机会，即使实施了R0切除，术后复发预防等依然是个挑战。

　　佩米替尼是一种针对FGFR1/2/3的强效选择性口服抑制剂，具有抑制肿瘤生长的作用。一项关于佩米替尼的FIGHT-202研究[6]旨在探索佩米替尼治疗经治晚期胆管癌患者的疗效与安全性。该研究是针对既往接受过至少一次治疗后疾病进展的晚期/转移性或手术不可切除的胆管癌患者进行的一项单臂、开放、多中心的Ⅱ期研究。结果显示，所有伴FGFR2融合/重排受试者接受佩米替尼治疗后，客观缓解率（ORR）达35.5%，疾病控制率（DCR）达82.2%，中位无进展期（mPFS）为6.9个月，中位缓解持续时间（mDOR）为7.5个月，中位总生存期（mOS）为21.1个月。

　　在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会更新的随访数据[7]显示，ORR达37%，mPFS达7.0个月，mOS达17.5个月，同时，应答者中的mOS长达30.1个月。在2023年美国癌症研究协会年会（AACR）更新的研究[8]数据显示，mOS达23.9个月，估计12个月、18个月和24个月的生存率分别为73.3%、66.5%和41.4%，安全性特征与以往报道的研究结果基本一致，未观察到新的安全性信号。

　　陈进宏教授表示：“基于佩米替尼在临床研究中所展示的优异疗效与安全性，它先后获美国食品药品监督管理局（FDA）、日本、欧盟及NMPA批准，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗，为晚期胆管癌患者带来了良好的生存获益。”随着治疗方案的不断增多，胆管癌治疗的效果也在稳步提升。

　　佩米替尼可为晚期胆管癌患者改善生存预后，使患者活得更久，活得更好。未来仍需加深对胆管癌发病机制、分子生物学的研究，并进行多学科团队（MDT）模式讨论，促进胆管癌个体化、精准化治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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