普拉替尼和赛普替尼被批准用于治疗RET突变阳性甲状腺髓样癌以及RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌。此后，FDA已批准赛普替尼治疗任何由RET融合驱动的癌症。即无论肿瘤位于身体的哪个位置，如果它是由RET基因重排驱动的，都可以使用赛普替尼。2%的非小细胞肺癌和20%的甲状腺癌患者中发现了RET融合突变。2023年11月，著名医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）公布了一项RET抑制剂塞普替尼（英文通用名：selpercatinib，代号：LOXO-292）治疗晚期RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者的III期临床试验的研究结果。

　　此前，2022年10月8日，国家药监局（NMPA）已批准赛普替尼用于治疗RET基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）、MTC和甲状腺癌（TC）患者。塞普替尼是一种高效的选择性RET抑制剂，它可以阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长，并且在脑转移患者中显示出令人信服的初步证据。其于2020年5月8日被美FDA获批用于治疗RET基因融合或者突变的NSCLC、MTC、甲状腺癌。值得一提的是，塞普替尼是首个获批专门用于治疗携带RET基因变异癌症患者的精准疗法。

　　在这项随机的III期试验中，评估了塞普替尼（试验组）与医生选择的卡博替尼或凡德他尼（对照组）治疗甲状腺髓样癌患者的疗效和安全性。

　　试验的主要终点是经盲法独立中央审查（BICR）评估的无进展生存期（PFS）；次要终点包括无治疗失败生存期（TFFS）、总体反应和安全性。共有291例患者接受了随机分组。研究结果显示，在中位随访时间为12个月时，经盲法独立中心评价，赛普替尼治疗组的中位无进展生存期（PFS）尚未达到，对照组的中位PFS为16.8个月；12个月PFS率为86.8%VS 65.7%。塞普替尼治疗组VS对照组的中位TFFs为尚未达到VS 13.9个月；12个月的TFFs率为86.2%VS 62.1%。此外，塞普替尼治疗组VS对照组的总体缓解率为69.4%VS 38.8%。

　　在安全性方面，不良事件导致塞普替尼组38.9%的患者剂量减少，而对照组为77.3%；两组分别有4.7%和26.8%的患者因不良事件而停止治疗。与卡博替尼或凡德他尼相比，在RET突变型甲状腺髓样癌患者中，塞普替尼具有较高的PFS和TFFs，并且耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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