卡博替尼的活性药物成分为Cabozantinib，这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，通过靶向抑制MET、VEGFR2及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用，能够灭杀癌细胞，减少转移并抑制血管生成。2021年9月，FDA批准卡博替尼Cabometyx用于12岁及以上的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌患者，这些患者在之前的VEGF靶向治疗后出现进展，并且是放射性碘难治性或不合格的患者。

　　这一决定得到了3期COSMIC-311试验(NCT03690388)的数据支持。局部晚期或转移性分化型甲状腺癌患者被招募到COSMIC-311。要获得参与资格，患者需要至少16岁，放射性碘难治或不符合条件，并且在接受最多2种VEGFR多激酶抑制剂治疗期间或之后出现放射学进展，这些抑制剂必须包括lenvatinib(Lenvima)或sorafenib(Nexavar)。患者还需要有ECOG表现为0或1，血清促甲状腺激素低于0.5 mIU/L。

　　研究参与者以2:1的比例随机接受卡博替尼，每天一次，每次60毫克或安慰剂。分层因素包括先前接受仑伐替尼(是与否)和年龄(小于65岁与大于65岁)。如果通过BIRC评估和RECIST v1.1标准确认疾病进展，允许从对照组交叉到卡博替尼组。试验的共同主要终点包括BIRC评估的PFS和RECIST v1.1标准的ORR(意向治疗人群)。研究人员还检查了总生存期(OS)和安全性。

　　在所有的治疗组中，研究参与者的中位年龄为65.5岁。此外，54.5%的患者是女性，69%是白人，52%来自欧洲，47.5%的患者ECOG表现为0，55%患有乳头状疾病。37%的患者以前接受过索拉非尼，但没有接受过仑伐替尼，40%的患者以前接受过仑伐替尼，但没有接受过索拉非尼;23%的患者同时接受两种药物。此外，75%的患者以前接受过一种VEGFR多激酶抑制剂。近一半的患者，或44.5%，有骨转移病灶，16%有肝转移病灶，74.5%有肺转移病灶，86.5%有身体其他部位的转移病灶，但未明确说明。研究人员发现，与安慰剂(n=62)相比，卡博替尼(n=125)能显著改善这一人群的无进展生存(PFS)。在进行计划中的中期分析时，中位随访时间为8.9个月(四分位数范围，7.1-10.5)，调查组的中位PFS未达到(96%CI，5.7-无法估计[NE])，而对照组为1.9个月(96%CI，1.8-3.6)(HR，0.22;96%CI，0.13-0.36;P<0.0001)，符合研究的一个主要终点。

　　此外，在这个时间点，根据盲法独立放射学委员会(BIRC)的评估，卡博替尼达到的客观反应率(ORR)为15%(99%CI，5.8%-29.3%)，而安慰剂组为0%(99%CI，0%-14.8%)(P=.028)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：卡博替尼/卡布替尼(CABOZANTINIB)的简要介绍

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