艾伏尼布（IVOSIDENIB/TIBSOVO）是一种针对IDH1突变的靶向治疗药物，它是一种口服小分子抑制剂，可以抑制IDH1酶活性，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
艾伏尼布最初由Agios Pharmaceuticals公司开发，并于2017年被FDA批准用于治疗IDH1突变的成人急性髓系白血病（AML）。在临床试验中，艾伏尼布显示出了显著的治疗效果，使许多患者的病情得到了缓解和控制。2022年2月9日，中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准同类首创药物艾伏尼布的新药上市申请。该药是中国首个获批的IDH1抑制剂，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病(R/RAML)患者。
急性髓系白血病（AML）是威胁人类健康的重大疾病，是最常见的成人急性白血病，AML具有高度异质性，常发生多种基因突变，约96%的初发患者至少有一种驱动突变，86%具有两种以上驱动突变，DNMT3A、ASXL1、TET2、NPM1和IDH1/2突变被认为是AML发展的早期事件，约6-10%患者发生IDH1突变，基因检测有助于AML的预后分层、微小残留灶的监测和精准靶向治疗。
艾伏尼布的疗效主要依赖于其针对的IDH1突变。IDH1突变是一种常见的基因突变，在许多类型的癌症中都可以发现，包括AML、低级别胶质瘤和软骨肉瘤等。艾伏尼布可以特异性地抑制IDH1酶活性，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
在2021年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，基石药业以口头报告形式公布了艾伏尼布在中国进行的1期、多中心、单臂研究结果，该研究旨在评估艾伏尼布口服治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML患者的药代动力学（PK）特征、药效动力学（PD）特征、安全性和临床疗效，并作为全球关键性研究AG120-C-001的桥接研究，提供中国R/R AML患者数据。
研究显示，在30例可评估患者中，服用艾伏尼布后，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7%（11/30，11例患者均达到了CR）；中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。
其中，有两名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）。中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。艾伏尼布耐受性良好，安全性可控。在试验中，我们可以看到，艾伏尼布在治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML中国患者中表现出优异的临床疗效。
除了治疗AML，艾伏尼布还可以用于治疗其他类型的癌症，如低级别胶质瘤和软骨肉瘤等。在这些癌症中，IDH1突变也是常见的基因突变，因此艾伏尼布也可以发挥其治疗作用。虽然艾伏尼布是一种有效的靶向治疗药物，但并不是所有患者都能够从它中受益。一些患者可能会对艾伏尼布产生耐药性，或者会出现严重的副作用。因此，在使用艾伏尼布之前，需要对患者进行基因检测，以确保他们是否适合接受这种治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读 艾伏尼布/依维替尼(TIBSOVO)是急性髓系白血病老年患者福音？
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