维莫德吉是一种Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，通过靶向抑制Hh信号通路，阻断Hh-配体细胞表面受体PTCH和/或SMO的活性从而干扰Hh通路。该药用于治疗成人转移基底细胞癌或局部晚期基底细胞癌。
维莫德吉是一种Smoothened(SMO)抑制剂，其为hedgehog信号通路中的G-蛋白偶联受体（GPCR)。维莫地吉通过抑制Hh信号通路来阻止肿瘤细胞的增值和存活。
基底细胞癌是最常见的人类皮肤恶性肿瘤。近年来，在揭示基底细胞癌的分子机制方面取得了坚实的进展——PTCH1（patched 1 gene）突变的检测是理解基底细胞癌发生的重大突破。PTCH1在Hedgehog通路（Hedgehog Pathway，HH信号通路）中起作用，该通路的失调与多种癌症密切相关，包括散发性和遗传性基底细胞癌。
基底细胞癌的组织病理学特征通常是基底细胞呈分叶状或小岛状，核大且深染，细胞质少，并伴有纤维粘液样间质，有时伴有肿瘤回缩空间。基底细胞癌周围的基质含有微血管增生，与侵袭性有关。
维莫德吉的药效和安全性在一个多中心临床试验中得到了验证，共招募了96名晚期及转移性基底细胞瘤患者。临床研究的初级终末点主要针对客观应答率（ORR）和经过Erivedge治疗后的患者癌变减少比例。转移性基底细胞瘤患者接受Erivedge治疗后，30%有部分应答，43%的局部晚期患者完全或是部分应答。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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