帕克替尼是一种口服的小分子抑制剂,可以抑制JAK2激酶活性,从而阻断JAK-STAT信号转导通路。JAK-STAT信号转导通路是一种在许多癌症中都存在的信号转导通路,它与细胞的增殖、分化、生存和凋亡等过程密切相关。因此,抑制JAK2激酶活性可以有效地阻止肿瘤的生长和扩散。2022年02月28日(西雅图)CTI BioPharma Corp.宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准VONJO(pacritinib)用于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性(真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化。VONJO是第1个专门针对细胞减少性骨髓纤维化患者需求的获批疗法。
帕克替尼是一种口服JAK激酶抑制剂,具有针对野生型Janus相关激酶2(JAK2)、突变型JAK2 V617F形式和FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)的活性,这有助于多种细胞因子的信号传导和生长对造血和免疫功能很重要的因素。骨髓纤维化通常与JAK2信号失调有关。Pacritinib对JAK2的抑制活性高于其他家族成员JAK3和TYK2。在临床相关浓度下,pacritinib不抑制JAK1。Pacritinib对其他细胞激酶(如CSF1R和IRAK1)具有抑制活性,其临床相关性尚不清楚。
虽然帕克替尼具有显著的治疗效果,但也会产生一些副作用。最常见的副作用是贫血和血小板减少,但这些症状通常不会对患者的生命构成威胁。其他可能的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、头痛等,但这些症状通常可以通过调整药物剂量或使用其他药物来缓解。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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