贝组替凡（Belzutifan/Welireg）是一种新型的、高度选择性的口服鸟氨酸-门冬氨酸（ODC）酶抑制剂，目前正在全球范围内进行临床试验。这种药物具有双重作用机制，既能抑制体内鸟氨酸循环，又能抑制体内氨的产生和分布，因此在治疗肾细胞癌方面具有巨大的潜力。WELIREG适用于需要治疗相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的von Hippel Lindau（VHL）成年患者，无需立即手术。

　　贝组替凡是一种口服药物，其通过抑制鸟氨酸循环中的鸟氨酸-门冬氨酸酶，降低体内氨的产生和分布。这种药物具有较高的选择性和生物利用度，可以在短时间内达到有效的血药浓度。此外，贝组替凡的化学结构使其具有较好的水溶性和脂溶性，便于穿越细胞膜发挥药效。

　　肾细胞癌（RCC）约占所有新发癌症的3.8%，诊断年龄中位数为64岁。RCC中大约70%是透明细胞癌（ccRCC），具有清晰的细胞组织学特征。吸烟、肥胖和高血压是RCC发生的主要危险因素。RCC也存在几种遗传性类型，以von Hippel-Lindau(VHL)病最常见。

　　贝组替凡通过抑制转录因子缺氧诱导因子2α(HIF-2α)，阻断HIF-2α与HIF-2β的异二聚，从而诱导肿瘤消退。在贝组替凡I/II期临床试验中，接受过1种或多种治疗的ccRCC患者的扩展队列随访显示，55例患者的疾病控制率为80%，中位PFS为14.5个月，51%报告PFS为12个月。最常见的不良反应包括贫血、疲劳和呼吸困难等。贝组替凡作为单药耐受性良好，安全性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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