米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)，是日本武田制药在售的一款用于治疗可手术切除的非转移性骨肉瘤药物（原属IDM Pharma公司，后被武田制药并购）。其于2004年被EMA指定为孤儿药并于2009年获批欧洲上市。骨肉瘤少见但致命，主要造成儿童和青少年死亡，且在米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)上市前没有专门治疗该病的药物。米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)是首个治疗骨肉瘤并可有效延长患者存活期的药品。

　　在一项针对678名患者(年龄范围从1.4岁到30.6岁)的随机III期研究中新诊断的可切除的高度骨肉瘤，在化疗(阿霉素、顺铂和甲氨蝶呤加或不加异环磷酰胺)中加入辅助药物米伐木肽，研究显示显著增加了患者的6年总生存期，并使死亡风险相对降低了28%。

　　与单纯化疗相比，米伐木肽联合化疗导致QALY增量增加1.57(QALY预期值相对增加16.3%)。此外，与仅用化疗相比，米伐木肽加化疗增加的生命年数(LYG)为1.96年，LYG人的预期寿命相对增加了15.7%。

　　米伐木肽是一种先天性免疫调节剂，可激活巨噬细胞和单核细胞，进而释放具有潜在杀瘤作用的化学物质杀灭肿瘤细胞。

　　在欧盟，米伐木肽适用于儿童、青少年和年轻成人治疗肉眼完全手术切除后的高分级、可切除、非转移性骨肉瘤，通过静脉输注与术后多剂化疗联合使用。在美国，米伐木肽具有治疗骨肉瘤的孤儿药地位。

　　推荐的用药剂量为2mg/m2体表面积，切除后应作为辅助治疗给药，每周2次，至少间隔3天，持续12周，随后每周1次治疗，再持续24周，36周内一共输注48次。一定要静脉给药，不可以推注给药。

　　决策分析模型表明，在患有骨肉瘤的儿童中，米伐木肽联合化疗与仅接受化疗的儿童的生存期显著延长相关。

　　米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)为粒径小于100nm的多层脂质体，其包载的API胞壁三肽磷脂酰乙醇胺（L-MTP-PE）是MDP的衍生物，由MTP和DPPE复合而成。米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)被巨噬细胞摄取后释放米伐木肽，后者通过激活单核细胞、巨噬细胞和细胞因子等发挥杀死癌细胞的作用。患者在手术切除骨肉瘤后接受米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)与其它化疗药物的联用，化疗如同炸弹摧毁肿瘤，而米伐木肽(Mepact/Mifamurtide)如同魔铲可彻底清除肿瘤部位战壕内的残留物。临床数据显示，其与顺铂、多柔比星等化疗药联用可使病人死亡率降低30%，存活期达6年以上的患者可达78%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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