吉列替尼是一种针对FLT3（Fms样酪氨酸激酶3）突变设计的口服多激酶抑制剂。这种药物通过抑制FLT3-ITD（内部串联重复）和其他相关的细胞信号通路，来阻止癌细胞的生长和扩散。用于经FDA批准的一种检测方法证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。
在临床试验中，吉列替尼表现出了对急性髓系白血病（AML）患者的显著疗效。对于携带FLT3突变的AML患者，吉列替尼的客观缓解率高达60%，而且能够显著延长患者的生存期。对于复发或难治性患者，吉列替尼也显示出了良好的疗效。吉列替尼的疗效是根据达到完全缓解(CR)/伴血循环恢复的完全缓解(CRh）的患者比例以及CR/CRh持续时间(DOR)确定的。
中期分析结果表明，所有患者中，达到CR/CRh的患者比例为为21%，中位DOR为4.6个月；达到CR的患者比例为11.6%，中位DOR为8.6个月；达到CRh的患者比例为9.4%，中位DOR为2.9个月。
除了对AML的有效性外，吉列替尼还具有良好的耐受性。大多数患者的主要不良反应为可逆的肝酶升高和血小板减少，这些反应通常可以通过调整药物剂量或对症治疗来控制。
吉列替尼作为一种新型的靶向治疗药物，为癌症患者提供了新的治疗选择。其针对特定癌症类型的精准攻击和相对较低的不良反应发生率，使得癌症治疗更加人性化，提高了患者的生活质量。随着更多的临床试验和研究，我们期待吉列替尼能够在未来的癌症治疗中发挥更大的作用，为患者带来更多的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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