恩西地平是一种小分子抑制剂，Enasidenib是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变。
恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要，IDH2是三羧酸循环中的关键酶，该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高，恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
在临床试验中，在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，Idhifa为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。
然而，恩西地平也有一些副作用，包括高血压、疲劳、恶心、呕吐、腹泻等。如果副作用严重，应立即停止用药并咨询医生。恩西地平是一种针对IDH1突变的AML患者的新型药物，具有很好的疗效和可耐受的副作用。如果您是携带IDH2突变的AML患者，可以考虑使用恩西地平进行治疗。在使用之前，请务必了解药物的副作用和使用方法，并在医生的指导下正确使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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