阿西米尼布是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用，能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后。阿西米尼/阿西米尼布是一种创新的药物，专门设计用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性CML慢性期（Ph+CML-CP）成人患者，并完全获批用于T315I突变型Ph+CML-CP成人患者。这种药物的作用机制独特，能够精准地针对癌细胞，降低化疗带来的副作用，同时提高治疗效果。

　　慢性髓性白血病（Chronic myeloid leukemia，CML）又译为慢性骨髓性白血病，慢性粒细胞白血病。是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤，其特点为外周血中粒细胞显著增多，在部分CML患者中，可找到Ph染色体和/或BCR-ABL融合基因。一旦患上这种病，患者身体内就会产生远高于正常人体内的“大量不成熟的白细胞”。对很多患者来说，目前的疗法受到不耐受和耐药性的限制，而且携带T315I突变的患者对大部分TKIs产生耐药性，因此疾病进展风险增加。

　　近二十年间，CML的治疗发生了翻天覆地的变化。随着医疗技术的进步，酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor,TKI）的有效治疗，使大多数CML患者可以获得高质量的长期生存，有一部分患者甚至可以在终止TKI治疗后获得长期的无治疗缓解（treatment-free remission,TFR），即功能性治愈。

　　在2020年8月，ASCEMBL研究的部分结果初步进行披露，本次2020 ASH年会上对该研究的结果提供更为详细的数据进行了报道。另外阿西米尼布和TKI联合对CML一线治疗的临床试验仍在进行，期待更多患者获得更深程度的分子反应，预期更多CML患者可以实现早期停药，CML从一个需要长期治疗的肿瘤正在走向一个短期可治愈肿瘤，该研究让我们看到了新希望。

　　研究结论认为，通过对耐药/不耐受CML患者的随机对照研究，首次证实“first-in-class”新药STAMP抑制剂阿西米尼布比bosutinib有效率高（主要观察终点），更高的MMR率和良好的安全性。这些结果支持将asciminib用作CML中的新治疗选择，尤其是在接受≥2个先前TKI的耐药/不耐受CML患者中。

　　由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。尽管如此，仍有部分患者对现有TKI治疗不耐受或发生耐药。TKI耐药中主要的机制之一是ABL激酶区发生突变。其中最多见的突变是T315I突变。发生T315I突变的患者对现有一代和二代TKI治疗均耐药，这使其疾病进展风险明显增加。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿西米尼布 https://www.kangbixing.com/drug/axmn/