贝组替凡（BELZUTIFAN/WELIREG）主要用于治疗肾细胞癌和胃肠间质瘤。贝组替凡是一种血管生成抑制剂，通过抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的信号转导，抑制肿瘤血管生成，从而抑制肿瘤的生长和扩散。贝组替凡还可以抑制血小板衍生生长因子受体（PDGFR）的信号转导，抑制肿瘤细胞的增殖和迁移。

　　在针对肾细胞癌的临床试验中，贝组替凡联合免疫治疗显著提高了患者的生存期和客观缓解率，同时降低了患者的毒副反应发生率。在针对胃肠间质瘤的临床试验中，贝组替凡联合靶向治疗也显著提高了患者的生存期和客观缓解率。

　　在中位随访21.8个月（范围20.2至30.1）后，肾细胞癌患者有客观反应的百分比为49%（95%置信区间36至62）。胰腺病变患者（61例患者中47例[77%]）和中枢神经系统血管母细胞瘤患者（50例患者中15例[30%]）中也观察到反应。在12例视网膜血管母细胞瘤患者的16只眼睛中，所有（100%）都被评定为有改善。最常见的不良事件是贫血（90%的患者）和疲劳（66%）。7名患者停止治疗：4名患者自愿停止治疗，1名患者因治疗相关不良事件（1级头晕）停止治疗，一名患者因研究者评估的疾病进展而停止治疗，还有1名患者（因芬太尼的急性毒性作用）死亡。

　　与传统的化疗药物相比，贝组替凡具有较低的毒副反应发生率，并且可以与其他治疗方法联合使用。与已批准的抗血管生成药物相比，贝组替凡具有更高的疗效和更低的耐药性。此外，贝组替凡还可以与其他靶向治疗药物联合使用，提高治疗效果。贝组替凡Belzutifan主要与1级和2级不良事件相关，并且在肾细胞癌和与VHL疾病相关的非肾细胞癌肿瘤患者中表现出活性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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