贝组替凡（belzutifan/Welireg）是一种新型的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，具有治疗罕见遗传性疾病和癌症的潜力。贝组替凡是一种口服小分子抑制剂，可抑制组蛋白去乙酰化酶（HDAC）的活性。HDAC是一种参与表观遗传调控的酶，通过调节染色质的结构和功能，影响基因的表达。贝组替凡通过抑制HDAC的活性，可调节基因的表达，从而发挥治疗作用。
贝组替凡在人体内的药代动力学特征与健康受试者相似。口服给药后，药物在胃肠道中迅速吸收，并在1小时内达到血药浓度峰值。贝组替凡的血浆蛋白结合率较高，主要通过肝脏代谢，经胆汁排泄。其药代动力学特征具有良好的线性关系，且在一定范围内具有剂量依赖性。
在VHL相关肾癌患者中，贝组替凡治疗组的客观缓解率(ORR)为49%，30例患者达到疾病稳定（SD），2例患者疾病进展,92%患者观察到肿瘤缩小均为部分缓解。其中，56%的患者缓解持续时间超过12个月;中位客观缓解率(TTR)为8.2个月,中位缓解持续时间（DOR）未达到。
与其他组蛋白去乙酰化酶抑制剂相比，贝组替凡具有更强的抑制活性和更好的选择性。此外，贝组替凡的口服生物利用度较高，可避免频繁注射给药带来的不便。然而，与其他药物一样，贝组替凡也可能产生一些不良反应，如疲劳、恶心、呕吐等。
贝组替凡是一种新型的组蛋白去乙酰化酶抑制剂，具有治疗罕见遗传性疾病和癌症的潜力。其独特的作用机制和药代动力学特征使其成为一种有前途的药物。未来的研究将进一步评估其在其他适应症中的疗效和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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