玛伐凯泰（mavacamten）是一种心肌肌球蛋白的别构抑制剂，由MyoKardia开发，百时美施贵宝收购。它通过调节肥厚型心肌病的肌节过强收缩来减少患者的心脏过度收缩症状。玛伐凯泰是美国食品药品管理局批准用于治疗有症状的纽约心脏协会II级和III级阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者的第一类靶向心脏特异性肌球蛋白抑制剂。玛伐凯泰是针对在该病病理生理学中起关键作用的高收缩表型而开发的。

　　在2期和3期临床试验中，mavacamten的耐受性良好，能降低左心室流出道梯度，改善运动能力和症状，并能改善其他临床相关参数，如患者报告结果和循环生物标志物。此外，在多模态成像研究中，使用玛伐凯泰治疗还可获得有利的心脏重塑证据。

　　玛伐凯泰大大降低了具有oHCM和药物难治性症状的室间隔减容疗法候选者的指南资格。本文回顾了玛伐凯泰在有症状的oHCM患者中已完成和正在进行的临床研究中的现有疗效和安全性数据。更长期的扩展研究可能有助于解决有关mavacamten在当前oHCM治疗算法中的定位、与背景疗法的相互作用以及除缓解左心室流出道梗阻症状外改变疾病的潜力等问题。

　　在临床前和临床研究中，mavacamten可降低心壁应激的生物标志物，减轻过度的心肌收缩力和增加舒张顺应性。该药物目前正被开发用于治疗梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）以及射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）。FDA已授予mavacamten突破性药物资格和孤儿药资格。在移植有包含人源杂合突变的肌球蛋白重链的小鼠模型中，早期长期的MYK-461给药可抑制心室肥大、心肌细胞混乱和心肌纤维化发展进程，减少肥厚和促纤维化相关基因的表达。

　　玛伐凯泰（mavacamten）是一种首创的（first-in-class）、口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂，旨在治疗与肥厚型心肌病（HCM）相关的症状。

　　玛伐凯泰通过选择性地抑制心肌肌球蛋白的活性，从而改变心脏肌肉的收缩和舒张过程，达到减轻心脏负担的目的。与现有的治疗肥厚型心肌病的方法相比，玛伐凯泰具有不同的作用机制，可以更精确地控制心脏肌肉的收缩和舒张过程，从而提供更有效的治疗。

　　在临床试验中，玛伐凯泰已经显示出对肥厚型心肌病症状的改善作用。与现有的药物相比，玛伐凯泰具有更好的疗效和更低的副作用。此外，由于其口服活性，患者可以更方便地使用该药物，从而提高了患者的依从性和治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)治疗中国症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效如何？

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