一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验：EXPLORER-HCM（NC T03470545）。ACC 2021年公布了EXPLORER-HCM研究的结果：与安慰剂相比，玛伐凯泰显著改善有症状的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的健康状况，减少了需要治疗的患者数量。近期Circulation发表了EXPLORER-HCM的亚组分析结果，旨在探究玛伐凯泰治疗oHCM是否存在性别差异。尽管研究人群中女性患者年龄较男性更大，心功能和健康状况也较差，但通过玛伐凯泰治疗在主要终点和大多数次要终点方面取得了显著的改善效果，在健康状况和NT-pro BNP水平方面，女性患者的相比男性平均改善幅度甚至更大。

　　对EXPLORER-HCM的研究人群进行预先设定的亚组分析和事后（Post-hoc）分析。

　　评估指标：

　　主要复合终点：pVO2增加≥1.5ml/kg/min且NYHA分级降低至少1级，或者pVO2增加≥3.0 ml/kg/min且NYHA分级未恶化。

　　次要终点：运动后LVOT压差；pVO2；NYHA分级改善≥1级的患者比例；健康状态（包括KCCQ-CCS评分和HCMSQ-SoB评分）。

　　探索性终点：NT-pro BNP水平。

　　超声心动图参数。基线资料中，女性相比于男性年龄更大，pVO2更低，NYHA分级III级比例更多（42%vs 17%，P=0.0001），健康状况更差（KCCQ-CCS评分64分vs 75分，P=0.0001），并且基础NT-proBNP水平更高（1704ng/L vs 990ng/L,P=0.004）。

　　用玛伐凯泰治疗30周后：

　　①女性和男性在主要复合终点和以下次要终点的改善相似：运动后LVOT压差变化、pVO2变化以及NYHA分级改善≥1级的患者比例。

　　②女性的健康状况（KCCQ-CCS评分，14.8分vs 6.1分，P=0.026）和NT-pro BNP水平（-1322 ng/L vs-649 ng/L，P=0.0008）比男性改善更大。NT-proBNP水平已被证明是症状和不良结局的重要标志物，并且可作为生存预测因素。尽管女性患者的基线NT-proBNP水平较高，但在接受玛伐凯泰治疗后，其NT-proBNP水平改善至与男性相似水平。因此可推测HCM女性患者通过玛伐凯泰治疗可能获益更大。

　　改善患者的健康状况是oHCM患者的主要治疗目标。用于评估患者健康状况的KCCQ评分变化5分被认为改变有临床意义，变化10分为是中度至较大的健康状况改变，变化15-20分是较大至非常大的健康状况改变。校正男性和女性KCCQ-CS评分的基线差异后，男性从玛伐凯泰治疗中获益6分，而女性的获益是男性的2倍以上，临床价值明显。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)治疗中国症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效如何？

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