RET基因的融合和突变是多种癌症的驱病基因，包括非小细胞肺癌(NSCLC)和甲状腺癌，其他癌种中，结直肠癌、乳腺癌和胰腺癌也能观察到低频率的RET基因改变。在非小细胞肺癌中，RET的融合约占了1~2%。普拉替尼Gavreto是一种针对RET改变的靶向疗法，此前已获批用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。普拉替尼是一种靶向治疗药物，用于治疗具有特定基因突变的肺癌患者。这种药物属于一种称为RET抑制剂的抗癌药物，可以抑制RET原癌基因的异常激活。

　　在临床试验中，普拉替尼被证明对具有RET基因突变的非小细胞肺癌患者具有显著的治疗效果。此外，普拉替尼对其他类型的癌症也可能具有治疗作用，例如甲状腺髓样癌和多发性骨髓瘤。

　　普雷西替尼Gavreto的获批是基于一项多中心、非随机、开放标签、多队列临床试验(ARROW，NCT03037385)。该研究在单独的队列中纳入了之前接受过含铂化疗的转移性RET融合阳性的NSCLC患者，以及初治的转移性NSCLC患者。研究的主要疗效观察指标为客观缓解率(ORR)和持续反应时间(DoR)。

　　在ARROW队列中，纳入了87例曾接受过铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者，对Gavreto疗效进行了评估。研究数据显示：客观缓解率(ORR)为57%，完全缓解(CR)为5.7%，部分缓解(PR)为52%;中位持续缓解时间(DoR)未达到(NE)，80%的患者持续缓解时间≥6个月。

　　在ARROW队列中，纳入27例初治RET融合阳性NSCLC患者，对Gavreto的疗效评估。研究数据显示：ORR为70%，CR为11%，PR为59%;中位DoR为9.0个月，58%的患者持续缓解时间≥6个月。

　　RET生物标志物检测是鉴别转移性非小细胞肺癌患者是否有资格接受普雷西替尼Gavreto治疗的唯一方法。研究结果表明，Gavreto在RET融合阳性的NSCLC患者中显示出持久和高效的缓解率。除了作为单药治疗外，普拉替尼还可以与其他抗癌药物联合使用，以治疗其他类型的肿瘤。目前正在进行多项临床试验来评估普拉替尼在各种肿瘤类型中的疗效和安全性。

　　在安全性方面，最常见的不良反应是疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和血压升高。更严重的不良反应包括肺炎、高血压、肝毒性、出血性事件、创伤难愈以及孕妇胎儿等伤害。普拉替尼的副作用相对较小，一些常见的副作用包括疲劳、高血压、咳嗽和皮疹等。然而，对于某些患者，普拉替尼可能会引起严重的副作用，例如心脏问题或肺部感染等。因此，医生在给患者开这种药物时，需要进行全面的评估和监测。

　　尽管普拉替尼是一种相对较新的药物，但它已经在全球范围内被广泛使用。在某些国家和地区，普拉替尼可能还需要获得特殊许可才能使用。如果您需要更多关于普拉替尼的信息，建议咨询专业医生或药剂师。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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