依库珠单抗（Soliris/Eculizumab）是一种创新药物，已在全球范围内被批准用于治疗罕见疾病，如阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。这两种疾病都具有严重的病理生理特征，对患者的生命质量和健康状况构成极大的威胁。依库珠单抗的出现为这些患者提供了新的治疗选择。Soliris是一种人源化单克隆抗体，可与C5结合并防止其裂解为C5a和C5b。这可以防止末端补体复合物C5b-9的形成并停止血管内的凝血。

　　依库珠单抗是一种人源化单克隆抗体，能够抑制补体系统中的关键成分，从而减少炎症反应和组织损伤。在PNH和aHUS中，补体系统的过度激活会引发炎症反应和组织损伤，导致贫血、血栓形成和肾损伤等严重后果。依库珠单抗通过抑制补体系统的关键成分，能够有效地减少这些炎症反应和组织损伤，从而改善患者的症状和生活质量。

　　补体途径是人体免疫系统的一个组成部分，它标记病原体以供免疫细胞靶向。aHUS是一种遗传性疾病，其中补体途径基因如CFH、MCP(CD46)和CFI的突变导致替代补体途径不受控制地激活，导致血栓性微血管病(TMA)—小血管中的凝块。

　　在替代补体途径中，补体蛋白C5被酶C5转化酶切割成称为C5a和C5b的两种形式。虽然C5a是一种促炎分子，但C5b与其他蛋白质结合形成C5b-9末端膜攻击复合物。已知C5b-9通过血小板聚集或聚集在一起促进血管内的凝血。

　　依库珠单抗是一种末端补体抑制剂，以高亲和力特异性结合补体蛋白C5，从而抑制了其对C5a（促炎性过敏毒素）和C5b（末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基）的裂解。末端补体复合物C5b9的结构。ULTOMIRIS可抑制PNH患者的终末补体介导的血管内溶血和aHUS患者的补体介导的血栓性微血管病（TMA）。

　　依库珠单抗在临床试验中已经显示出了显著的治疗效果。对于PNH患者，依库珠单抗能够显著降低患者的贫血程度，减少血栓形成的风险，并提高患者的生活质量。对于aHUS患者，依库珠单抗能够有效地控制疾病的急性发作，减少肾损伤的风险，并改善患者的生存率。

　　然而，作为一种罕见疾病的创新药物，依库珠单抗的价格相对较高，这给患者带来了较大的经济负担。尽管如此，对于那些患有罕见疾病的患者来说，依库珠单抗仍然是一种重要的治疗选择。随着更多的研究和临床试验的进行，我们期待着依库珠单抗能够在更多领域得到应用，为更多患者带来福音。

　　依库珠单抗（Soliris/Eculizumab）是一种具有重要临床价值的创新药物，为治疗罕见疾病如PNH和aHUS提供了新的选择。随着该药物在全球范围内的广泛应用和研究的深入进行，我们期待着它能够在更多领域发挥其治疗作用，为更多患者带来希望和福音。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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