2023年10月24日，FDA官网显示：施维雅（Servier）的艾伏尼布片（ivosidenib，商品名：Tibsovo）获批用于治疗IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征（R/R MDS）。艾伏尼布成为了首款获批用于治疗IDH1突变MDS的靶向药物。研究显示，该药能被患者良好地耐受，并且可明显减少患者的输血依赖，提升生活质量。

　　艾伏尼布是一种精准药物，针对一种称为异柠檬酸脱氢酶1(IDH1)的特定类型突变。艾伏尼布在全球获得了五种适应症的批准，包括在美国、欧盟、澳大利亚和中国的批准。在美国，艾伏尼布被批准用于治疗患有IDH1突变的复发或难治性AML的成人患者，以及单药治疗或与阿扎胞苷联合治疗年龄≥75岁或患有妨碍治疗的合并症的新诊断IDH1突变AML的成人患者。

　　骨髓增生异常综合征(MDS)是祖细胞（干细胞）无法成熟为健康血细胞的疾病。在美国，每年报告大约16,000例新发MDS病例。大约3.6%的MDS患者存在IDH1突变，这被认为是早期“驱动”突变。对于携带IDH1突变的MDS患者，预后通常与较差的总体结果以及转化为AML的风险增加相关。在TIBSOVO获批之前，尚无针对该分子定义子集的获批靶向疗法。

　　骨髓增生异常综合征患者中，大约四分之三的人需要输血治疗（红细胞或血小板）。使用该药后患者将可能不再需要输血，这有助于减少住院时间并提高生活质量。

　　艾伏尼布已经完成了一系列的临床试验，其中一项关键性试验结果显示，艾伏尼布可以显著延长携带IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者的生存期。这些患者的平均生存期为26.3个月，而未接受艾伏尼布治疗的患者平均生存期仅为19.9个月。此外，接受艾伏尼布治疗的患者中有40%获得了完全缓解或部分缓解，而未接受治疗的患者中只有20%获得了缓解。

　　FDA此次批准主要是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究（AG120-C-001）的积极结果。该研究共纳入18例携带IDH1突变的R/R MDS患者，评估了艾伏尼布（500mg，每日1次）在这类患者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）、药效学（PD）性质。

　　结果显示，实现完全缓解（CR）的患者比例为38.9%，实现客观缓解的患者比例为83.3%，中位总生存期（OS）为35.7个月。在9例依赖输血的患者中，有6例在接受艾伏尼布治疗后至少56天内不需要输血。艾伏尼布的安全性与既往研究一致。

　　艾伏尼布（ivosidenib/Tibsovo）是一种针对携带IDH1突变的急性髓系白血病的新型靶向治疗药物。通过抑制IDH1酶，艾伏尼布可以逆转异常细胞代谢，从而减缓肿瘤的生长并延长患者的生存期。临床试验结果显示，艾伏尼布可以显著延长患者的生存期并提高缓解率。如果患者出现严重的不良反应，应暂停使用艾伏尼布并寻求医生的帮助。总之，艾伏尼布为携带IDH1突变的急性髓系白血病患者提供了一种新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读艾伏尼布/依维替尼(IVOSIDENIB/TIBSOVO)能达到抑制肿瘤发展的效果？

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