依库珠单抗 注射液（商品名：舒立瑞，Soliris）在2023年6月经中国国家药品监督管理局批准用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者。依库珠单抗是中国首个、也是唯一一个获批用于治疗全身型重症肌无力的补体抑制剂，可通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用，减少炎症反应和损伤，从而改善患者的症状和生活质量。

　　全身型重症肌无力的症状复杂多样，会造成视物、行走、讲话、吞咽和呼吸困难，严重影响患者及其家人的日常生活，因此治疗领域的创新需求非常迫切。依库珠单抗是全球首个用于gMG治疗的C5补体抑制剂，研究结果显示，依库珠单抗对先前免疫抑制治疗失败，并因严重的未解决的症状所困扰的抗AChR抗体阳性的gMG患者有临床获益。这些患者发生肌无力危象等病情恶化、需要住院治疗和重症监护的风险更高。

　　依库珠单抗 （Soliris）的作用机制是通过与人体内的补体蛋白结合，抑制其活性。补体蛋白是一种参与免疫反应的蛋白质，在某些罕见疾病中会出现异常激活。依库珠单抗（Soliris）能够阻止补体蛋白的异常激活，从而减少炎症反应和组织损伤，达到治疗疾病的目的。

　　全身型重症肌无力（generalized myasthenia gravis,gMG）是一种罕见的、自身免疫性疾病，主要表现为全身肌肉无力，伴有或不伴有眼睑下垂的以肌肉接头为主的疾病。REGAIN研究表明，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的抗AChR抗体阳性的难治性gMG患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善。为期六个月的REGAIN研究显示出的改善，在超过130周的开放标签扩展期研究中得到了持续。

　　在该药物的三期临床试验中，疗效和安全性结果得到了充分验证。依库珠单抗药物的临床试验包括多个国家和地区的患者，其中包括难治性全身型重症肌无力患者。研究结果显示，eculizumab治疗组患者的肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得快速且持续的改善，与安慰剂组相比，治疗组的症状得到了明显缓解。同时，该药物的安全性也得到了验证，患者在治疗过程中没有出现明显的不良反应。

　　依库珠单抗（Soliris）是由美国生物技术公司Alexion Pharmaceuticals研发的一种单克隆抗体。该药物于2007年首次获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。此后，依库珠单抗 （Soliris）还被批准用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和慢性免疫性血小板减少症（ITP）等罕见疾病。依库珠单抗（Soliris）的疗效已经被多项临床试验所证实。对于PNH患者，依库珠单抗（Soliris）能够显著改善患者的症状和生活质量。对于aHUS患者，依库珠单抗（Soliris）能够降低患者的死亡率并改善生活质量。对于ITP患者，依库珠单抗（Soliris）能够提高患者的血小板计数并减少出血风险。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务！

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