Vismodegib（维莫德吉）是由Genentech开发的一款小分子药物，通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白发挥作用，已被FDA批准用于治疗基底细胞癌。临床试验显示，其对SHH通路相关髓母细胞瘤（SHH-MB）有效，但血脑屏障会导致其进入大脑的药物浓度，从而降低治疗效果，如果增加使用剂量，则会导致患儿出现骨毒性。
维莫德吉的作用机制是通过抑制一种名为“SMO”的蛋白质，这种蛋白质在基底细胞癌的生长和扩散中起着关键作用。维莫德吉与SMO结合，阻止其与其它蛋白质相互作用，从而抑制癌细胞的生长和扩散。
髓母细胞瘤（Medulloblastoma，MB）是最常见的儿童恶性脑肿瘤，约占儿童所有脑肿瘤的20%，其具有高度侵袭性，难以治疗，近30%的患者被认为是无药可治的。即使是治疗成功的儿童也可能经历严重的长期残疾和健康问题，这主要是由于放疗和化疗的不良副作用导致的。
维莫德吉是FDA（美国食品和药物管理局）批准的第一个针对基底细胞癌的靶向治疗药物。虽然维莫德吉对一些患者有效，但并不是所有的患者都对这种药物有反应。此外，维莫德吉也有一些副作用，如腹泻、头痛、疲劳等。
一项多中心临床试验评估了Erivedge的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率（ORR），或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受维莫德吉治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%；在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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