罗特西普（Luspatercept，Reblozyl)是一种首创的红细胞成熟剂,可调节晚期红细胞的成熟。该药是一种可溶性融合蛋白，由人IgG1的Fc结构域与激活素IIB型受体（ActRIIB）胞外结构域融合而成，作为一种配体陷阱，通过靶向结合可调节晚期红细胞（RBC）成熟的转化生长因子（TGF）-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。
β-地中海贫血与日常生活中常见的贫血不同，它是一种由血红蛋白基因突变引起的单基因遗传性溶血疾病，由于β珠蛋白基因缺陷造成α和β珠蛋白肽链失衡，引起细胞氧化应激、凋亡，晚期红细胞生成障碍，最终导致贫血。
罗特西普是一种融合蛋白，可以刺激红细胞生成素（EPO）受体，从而增加红细胞的生成。这种药物的作用机制与传统的EPO药物不同，它可以通过刺激内源性EPO的产生来增加红细胞数量，而不是直接给予EPO。
结果显示，经Luspatercept治疗后，21.4%患者的输血负担与基线相比降低超过33%，显著优于安慰剂组（4.5%）。而且，罗特西普还能显著降低输血依赖型β-地中海贫血患者血清铁蛋白水平。罗特西普在临床试验中显示出显著的治疗效果，能够减轻患者的贫血症状，提高生活质量。此外，这种药物的安全性也得到了广泛认可，其最常见的副作用是头痛和疲劳。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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