在当今的医疗领域，对新型抗癌药物的研究与开发一直在不断进行。其中，卡马替尼作为一种新型的靶向治疗药物，因其卓越的抗癌效果和较低的副作用而备受瞩目。MET基因突变是肺癌少见突变之一，包括MET14跳跃突变（3%）及MET扩增（1%）。2020年5月7日，美国FDA基于GEOMETRY mono-1研究结果批准了诺华制药的小分子MET抑制剂卡马替尼（卡帕替尼，INC280，商品名Tabrecta）上市，用于治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的晚期NSCLC。

　　卡马替尼，也被称为Capmatinib或Tabrecta，是一种口服的靶向治疗药物。它针对的是一种名为MET的基因突变，这种突变在非小细胞肺癌、甲状腺癌和其他类型的癌症中较为常见。卡马替尼通过抑制MET蛋白的活性，从而阻止肿瘤的生长和扩散。

　　TABRECTA是一种以MET(包括外显子14跳跃产生的突变变体)为靶点的激酶抑制剂。MET外显子14的缺失导致一种蛋白缺失调控结构域，从而降低其负调控，导致下游MET信号增加。在临床上可达到的浓度下，TABRECTA抑制了由缺失外显子14的突变MET变体驱动的癌细胞生长，并在来源于人肺肿瘤的小鼠肿瘤异种移植模型中表现出抗肿瘤活性，突变导致MET外显子14跳过或MET扩增。TABRECTA可抑制肝细胞生长因子结合或MET扩增引发的MET磷酸化，以及MET介导的下游信号蛋白磷酸化和MET依赖性癌细胞的增殖与存活。

　　多项临床试验结果显示，卡马替尼对MET基因突变的癌症患者具有显著的疗效。在通过基于RNA的临床试验分析对MET外显子14跳跃进行中心确认后，纳入GEOMETRY mono-1的前97名患者中，有78名患者样本用FDA批准的FoundationOne CDx(22名未经治疗的患者和56名先前接受过治疗的患者)进行了重新检测，以检测导致MET外显子14跳跃的突变。在使用FoundationOne CDx重新检测的78份样本中，有73份样本可评估(20名未经治疗的患者和53名先前接受过治疗的患者)，其中72份(20名未经治疗的患者和52名先前接受过治疗的患者)经确认具有导致MET外显子14跳过的突变，表明临床试验分析与FDA批准的分析之间的估计阳性百分比一致性为99%(72/73)。在非小细胞肺癌患者中，卡马替尼的有效率高达70%以上，部分患者的肿瘤甚至完全消失。对于甲状腺癌患者，卡马替尼也能显著缩小肿瘤体积，提高患者的生活质量。此外，卡马替尼的副作用相对较小，主要包括口腔溃疡、恶心、疲劳等，大多可通过对症治疗进行缓解。

　　随着对卡马替尼研究的深入，这种药物的治疗范围可能会进一步扩大。目前，卡马替尼已针对多种癌症展开研究，包括胃癌、乳腺癌等。同时，卡马替尼与其他药物的联合治疗也在探索阶段，有望为癌症患者提供更多的治疗选择。卡马替尼的上市为非小细胞肺癌患者带来了新的希望。然而，对于每个患者来说，最合适的药物和治疗方案都是不同的，因此医生需要根据患者的具体情况进行个体化的治疗决策。同时，卡马替尼并不能治愈肺癌，只能缓解症状和延长生存期，因此患者需要按照医生的建议进行治疗并定期进行复查。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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