新型BCR-ABL变构抑制剂阿西米尼(Scemblix/Asciminib)的出现为TKI耐药/不耐受CML患者点燃希望。Asciminib是第一个通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性的BCR-ABL1抑制剂。
阿西米尼其疗效及安全性均已得到实验验证和认可，于2021年获批在美国上市，是全球首个且唯一获批的STAMP抑制剂。阿西米尼作为BCR-ABL1的STAMP（专门针对ABL肉豆蔻酰袋）抑制剂，它可以在对先前治疗产生耐药性或不耐受性的CML患者中发挥活性。是一种新型的BCR-ABL变构抑制剂，既有TKI级别的疗效，又降低了脱靶效应。
阿西米尼被批准用于治疗慢粒白血病成人患者，适用于以下两种适用症：
1、先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗、处于慢性期(CP)的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML)。
2、具有T315I突变的CP中的Ph+CML。
在临床试验中，阿西米尼表现出了对CML的显著疗效。它是一种口服药物，可干扰BCR-ABL1激酶的活性，从而阻止癌细胞的增殖和扩散。与现有的治疗方式相比，阿西米尼具有更高的安全性，更少的副作用，并且对耐药的CML细胞也有效。
阿西米尼是一种重要的治疗选择，对于那些已经对其他治疗方式产生耐药性的患者来说尤其如此。然而，对于那些正在接受阿西米尼治疗的患者来说，定期的医疗随访和监测是至关重要的，以确保药物的有效性和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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