Osilodrostat是皮质醇合成抑制剂。它抑制11β-羟化酶（CYP11B1），该酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最终步骤。在过度表达人CYP11B1，肾上腺素和肾上腺素还原酶的中国仓鼠肺细胞系V79-4中，Isturisa剂量依赖性地抑制人CYP11B1的活性。

　　Isturisa/osilodrostat的作用机制是通过抑制细胞内的信号转导途径来减少生长激素和IGF-1的产生。它是一种小分子抑制剂，可以与细胞内的一种蛋白质结合，从而阻止其与另一种蛋白质相互作用，最终达到抑制生长激素和IGF-1的产生。

　　库欣综合症又称皮质醇增多症（hypercortisolism），是由于多种原因引起的肾上腺皮质长期分泌过多糖皮质激素所产生的临床症候群，也称为内源性库欣综合症。高发年龄在20～40岁，男女发病率之比约为1：3。主要表现为满月脸、多血质外貌、向心性肥胖、痤疮、紫纹、高血压、继发性糖尿病和骨质疏松等。库欣综合症的年发病率为百万分之0.7~2.4，属于罕见病范畴.

　　Isturisa/osilodrostat的疗效在临床试验中得到了证实。在试验中，接受Isturisa/osilodrostat治疗的患者病情得到了显著改善，并且这种药物的安全性也得到了验证。然而，由于这种药物是一种新型药物，因此在使用时需要遵循医生的建议和指导。

　　Isturisa/osilodrostat可通过阻断肾上腺皮质醇合成，抑制皮质醇过量产生，从而控制或使成人患者的皮质醇水平趋于或恢复正常。此前一项临床研究显示，在接受该药物治疗24周之后，接近一半患者的皮质醇水平降低到正常范围内。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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