近日,美国食品和药物管理局(FDA)已批准精准肿瘤学药物—RET激酶抑制剂Gavreto(pralsetinib中文译名:普拉替尼)胶囊,用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。
在肺癌中,一些患者具有一种称为RET基因突变的特定基因变异。这种基因突变通常在非小细胞肺癌患者中最为常见,并且通常与肿瘤的生长和扩散有关。普拉替尼被设计用于抑制这种RET基因突变,从而减缓肿瘤的生长并延长患者的生存期。
某些RET融合蛋白和激活点突变可通过下游信号通路的过度激活来驱动致瘤潜能,从而导致不受控制的细胞增殖。在含有癌性RET融合或突变的培养细胞和动物肿瘤植入模型中,普雷西替尼具有抗肿瘤活性,包括KIF5B-RET、CCDC6-RET、RET M918T、RET C634W、RET V804E、RET V804L和RET V804M,普拉替尼可延长小鼠颅内植入表达KIF5B-RET或CCDC6-RET肿瘤模型的存活时间。
在临床试验中,普拉替尼已经被证明可以延长存在RET基因变异的晚期非小细胞肺癌患者的生存期,并减轻他们的症状。此外,普拉替尼还被证明可以减少肿瘤细胞的数目,缩小肿瘤的大小,并减轻疼痛和其他症状。
全球I/II期ARROW临床研究结果显示,普拉替尼/Pralsetinib对胰腺癌、胆管癌、结直肠癌、胃癌、卵巢癌等多种肿瘤的治疗效果良好,逾九成患者靶病灶缩小。世界知名医学期刊《Nature Medicine》发表了全球I/II期ARROW临床研究的更新数据,患者临床获益率达70%,疾病控制率达83%,普吉华泛瘤种疗法潜力备受关注。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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