2023年9月8日，中国国药监管局官网显示，用于治疗肾上腺皮质癌的米托坦片已在中国获批上市。该药物首次上市于1964年。2022年8月，肾上腺皮质癌患者师永刚出版《无国界病人》一书引来关注；同年11月，米托坦片被国药监管局纳入“拟优先审评”。

　　肾上腺皮质癌是一种罕见恶性肿瘤，常见于幼儿和中老年人群体，治疗方法通常为手术切除和服用米托坦片。米托坦片最初是治虫害和鼠害的农药，后来被美国研究者用作狗药。改良后于1960年开展临床应用，成功使患者肿瘤消退。肾上腺位于肾脏上方，可产生激素，包括皮质醇、醛固酮和男性性激素。这些腺体中的肿瘤很常见，肾上腺皮质癌（adrenocortical carcinoma，ACC）是一种预后差的罕见恶性肿瘤，其年发病率约为1-2/100万，约占所有恶性肿瘤的0.12%。在年龄分布上肾上腺皮质癌有两个高发年龄段：一是小于5岁的幼儿，二是40-69岁年龄段的成年人。

　　米托坦是肾上腺皮质的抑制剂。它可作为胆固醇侧链裂解酶的抑制剂，程度较轻。此外，米托坦通过未知机制对肾上腺皮质具有直接和选择性的细胞毒性作用，从而导致与DDD类似的永久性肾上腺萎缩。米托坦可呈浓度依赖性抑制人ACC细胞SW13及H295Ｒ增殖，H295R细胞对米托坦较SW13细胞更敏感。米托坦对ACC细胞具有肾上腺素溶解作用，并抑制类固醇激素合成，对库欣综合征患者有益。

　　米托坦主要用于治疗肾上腺皮质癌和预防复发。对于其他肿瘤如乳腺癌和肺癌，米托坦也可以作为辅助治疗手段。在临床应用中，米托坦通常与其他化疗药物联合使用，以提高疗效和降低不良反应。米托坦（Mitotane）客观有效率为34%～61%，中位缓解期6～7个月。对功能性肾上腺皮质癌，可使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，延长生命。

　　米托坦是一种肾上腺细胞毒性活性物质，可抑制肾上腺皮质产生皮质类固醇激素。对米托坦作用方式的研究发现，该药有两个主要的生物学效应：一是通过线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，米托坦可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；二是通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。

　　对于米托坦的每日服用剂量，在患者中现存在较大争议。介于米托坦的作用机制呈浓度依赖性，理论上用药量越大，效果可能越好。但是根据临床研究发现，米托坦的血药浓度超过20mg/L时，可能会产生严重的神经毒性。血药浓度低于14mg/L时，可能无法达到最佳治疗效果。NCCN指南推荐的用药量为，维持血药浓度为14mg/L～20mg/L。

　　米托坦是一种有效的抗肿瘤药物，主要用于治疗肾上腺皮质癌和其他肿瘤。它的化学结构独特，作用机制复杂，药理作用明显。在使用过程中需要注意不良反应和注意事项，以保证患者的安全和疗效。未来需要进一步研究米托坦的作用机制和临床应用，为患者提供更有效的治疗手段。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读米托坦/密妥坦(MITOTANE)的作用机制和药理作用以及不良反应

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