培米替尼是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂，是美国、日本、欧盟批准的第一款针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，Pemazyre之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。

　　Pemigatinib是一种选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，这意味着它能够专门针对并抑制FGFR的活性。当这些受体过度活跃或发生突变时，它们会导致不受控制的细胞生长和肿瘤的形成。通过抑制这些受体，Pemigatinib能够阻止肿瘤的生长并诱导肿瘤细胞的死亡。

　　pemigatinib NDA提交是基于一项II期开放性、单臂、多中心研究（CIBI375A201，NCT04256980）的结果。该研究在既往接受过至少一线系统治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中开展，评估了培米替尼的疗效和安全性。该研究是在国外开展的FIGHT-202研究（INCB 54828-202,NCT02924376）的桥接试验。2项研究的主要终点均为基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准V1.1评价的客观缓解率（ORR）。

　　在对242名胆管癌患者的临床试验中，接受Pemigatinib治疗的患者显示出较高的客观缓解率（ORR），即肿瘤缩小或消失的比例。此外，缓解的持续时间也相对较长。对于大多数患者，这种药物的耐受性也相对良好，尽管有些患者可能会出现一些常见的副作用，如口腔溃疡、皮疹、恶心、疲劳和腹泻等。

　　安全性方面，两个阶段的34名受试者均纳入安全性分析。截至数据截止日期，每个受试者至少经历了1次治疗相关的不良事件(TRAE)，最常见的TRAE是高磷血症(73.5%)、口干(55.9%)和脱发(50.0%)，14.7%的TRAE为3级或更高。3名受试者出现了SAEs，分别为直肠息肉、肝功能异常和胆管感染。没有因TRAE而停止治疗和死亡。

　　目前，Pemazyre（即Pemigatinib）正被进一步研究其在其他类型的癌症中的治疗潜力。这些结果显示接受Pemigatinib治疗的患者对含有FGFR2重排/融合的CCA的持续持久的反应和耐受性。与全球研究数据相比，培米替尼在中国患者中的数据更好，ORR和DCR更高，在安全性方面，没有发现新的不良反应。如果成功，这可能会为全球数百万患者提供更多的治疗选择。然而，对于所有的新型药物来说，这都需要时间来验证其安全性和有效性。在此期间，我们期待着这种创新药物在未来能够为克服癌症这一全球性的健康挑战作出更大的贡献。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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