依库珠单抗是一种单克隆抗体，通过与补体蛋白C5结合，抑制末端补体成分C5a和膜攻击复合物C5b-9的产生。在aHUS患者中，预防C5a和末端补体复合物的形成可抑制补体介导的微血栓性微血管病变。它在人体内起着防御和调节的作用。然而，当补体系统失调时，它可能导致一系列严重的疾病，包括肾病综合征、溶血性贫血、神经病变等。该药于2007年首次获批用于治疗PNH患者，国内于2018年上市，用于治疗罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）作为一种罕见病，是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。
依库珠单抗的治疗效果显著，可以显著改善患者的症状和生活质量。在临床试验中，该药物已经显示出对aHUS和PNH患者的有效性和安全性。此外，依库珠单抗还可以减少患者的透析依赖，改善患者的肾脏功能，并降低死亡率。相关研究表明，应用依库珠单抗的PNH患者5年后存活率超过90%！在使用依库珠单抗的PNH患者中，几乎所有患者都能持续抑制补体介导的溶血，减少了红细胞的破坏和输血的需要，明显改善患者的生活质量，而不影响死亡风险。
虽然依库珠单抗是一种有效的治疗药物，但它也有一些副作用。最常见的副作用是感染，其他可能的副作用包括头痛、高血压、恶心、腹泻等。因此，在使用该药物时，患者需要密切监测自己的身体状况，并及时向医生报告任何不适症状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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