Amylyx致力于通过发现和开发创新的新疗法来支持和创造更多的神经退行性疾病公司。近日，Amylyx宣布，加拿大卫生部已有条件批准Albrioza(也称为AMX0035，PB-TURSO)治疗用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”，这是首个全球监管批准的ALS新疗法。
Albrioza（AMX0035，PB-TURSO）是一种由苯丁酸钠（sodium phenylbutrate，PB）和牛磺酸二醇（taurursodiol，TURSO，又名ursodoxicoltaurine）组成的专有口服固定剂量复方制剂。
PB是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应（UPR），防止因UPR导致的细胞死亡。TURSO是一种Bax抑制剂，旨在通过凋亡减少细胞死亡。PB和TURSO在固定剂量配方中联合使用，靶向肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖性神经元退行性变通路，减少神经元死亡和功能障碍。
肌萎缩侧索硬化症(ALS），俗称”渐冻症“，它是由大脑和脊髓中的运动神经元死亡引起的一种无情的进行性和致命的神经退行性疾病。ALS中的运动神经元损失会导致肌肉功能恶化、无法移动和说话、呼吸麻痹，并最终导致死亡。绝大多数ALS患者(＞90%)有散发性疾病，没有明确的家族史。
ALS是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。临床数据显示，无论是作为单药治疗还是添加至ALS现有治疗方案中，与安慰剂组患者相比，Albrioza治疗组患者在功能结果方面显示出统计学意义和临床意义的改善。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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