吉列替尼（Gilteritinib）是一种口服的、高度特异性的二代I型FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，能够同时抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD突变。2021年2月4日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准安斯泰来的适加坦（富马酸吉瑞替尼片，Xospata）上市，用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　吉列替尼是一种小分子抑制剂，主要针对的是FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）受体。FLT3是一种在白血病细胞中过度表达的受体，吉列替尼通过抑制FLT3受体的活性，从而抑制白血病细胞的生长和扩散。吉瑞替尼能持续抑制FLT3活性，还不容易引起骨髓抑制。此外，吉瑞替尼还能抑制FLT3抑制剂耐药有关的AXL受体络氨酸激酶，进而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。

　　AML多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。我国急性白血病比慢性白血病多见，其中急性髓系白血病最多（1.62/10万）。老年AML患者占全部AML的70%左右。由于老年患者体力状态差，合并症多，无法耐受强化疗且治疗过程中早期死亡率高，因此老年AML患者预后明显较年轻患者差。AML患者中有25%~30%是FLT3基因突变。FLT突变阳性的AML患者预后差，易复发，化疗后的中位生存期不到6个月。吉列替尼的出现给FLT3突变阳性患者带来了希望，可以显著提高生存期。

　　FLT3突变的AML患者能从长期使用吉瑞替尼治疗中获益，并且可以持续改善患者的生存率。持续吉瑞替尼治疗和HSCT后吉瑞替尼维持治疗均可获得持续缓解，并且吉瑞替尼与其他AML新疗法，如BCL-2抑制剂维奈克拉等，治疗靶点不同，在不同的AML亚型疾病中共同为患者带来治疗改变，将来也可以作为联合用药方案扩大AML患者受益群体。

　　吉列替尼在治疗急性髓系白血病方面表现出了显著的效果。在一项临床试验中，研究者对157名急性髓系白血病患者进行了吉列替尼和化疗的对比治疗。结果显示，吉列替尼组的总缓解率为75%，而化疗组的总缓解率为56%。这表明吉列替尼在治疗急性髓系白血病方面具有更高的缓解率。吉瑞替尼能持续抑制FLT3活性，还不容易引起骨髓抑制。此外，吉瑞替尼还能抑制FLT3抑制剂耐药有关的AXL受体络氨酸激酶，进而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。

　　对于吉列替尼而言，保持较高的血药浓度确实对其临床疗效具有积极影响。特别是与强效CYP3A/P-糖蛋白诱导剂联合使用，根据血药浓度可以指导选择合适的药物剂量，减少不良反应，从而取得更好的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)是肺癌患者使用劳拉替尼耐药后的新选择？

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