吉列替尼是一种针对FLT3基因突变的靶向药物，它通过抑制FLT3受体的活性来发挥作用。这种药物主要用于治疗急性髓系白血病（AML），这是一种常见的白血病类型。在临床试验中，吉列替尼已经显示出对这种癌症的有效性，并已经被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗某些类型的AML。

　　Gilteritinib是一种抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子，包括FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）。Gilteritinib证明了在外源表达FLT3的细胞中抑制FLT3受体信号传导和增殖的能力，包括FLT3-ITD，酪氨酸激酶结构域突变（TKD）FLT3-D835Y和FLT3-ITD-D835Y，并且它在表达FLT3-ITD的白血病细胞中诱导细胞凋亡。

　　随着ALK抑制剂的临床应用，目前已鉴定出多种ALK耐药突变,尤其是难治性复合突变，如I1171N+F1174I或I1171N+L1198H对所有获批的ALK抑制剂均显示耐药。2021年2月《Nature Communications》杂志发表了日本学者的临床前研究发现，吉列替尼可克服洛拉替尼的耐药性。

　　研究人员发现，吉列替尼在细胞和动物试验中对ALK抑制剂耐药的单突变和I1171N复合突变都具有抑制作用，尤其在体内试验中，携带I1171N+F1174I复合突变的小鼠皮下移植瘤经吉列替尼治疗后明显缩小。

　　吉列替尼的治疗效果非常显著。在临床试验中，与标准的化学疗法相比，吉列替尼能够显著提高患者的生存率和生活质量。此外，吉列替尼的副作用通常比传统的化学疗法更小，因此患者更容易耐受这种治疗方式。吉列替尼的疗效在ADMIRAL试验(NCT02421939)中进行了评估，该试验入组的是FLT突变的成年AML复发或难治性患者。所有患者每次接受吉列替尼120mg，每日一次，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

　　吉列替尼的疗效是根据达到完全缓解(CR)/伴血循环恢复的完全缓解(CRh）的患者比例以及CR/CRh持续时间(DOR)确定的。中期分析结果表明，所有患者中，达到CR/CRh的患者比例为为21%，中位DOR为4.6个月；达到CR的患者比例为11.6%，中位DOR为8.6个月；达到CRh的患者比例为9.4%，中位DOR为2.9个月。

　　除了治疗效果之外，吉列替尼还有其他优点。这种药物只需要每天口服一次，因此非常方便。此外，吉列替尼的价格也比传统的化学疗法更便宜，因此它为那些没有足够经济资源的患者提供了更好的治疗选择。

　　尽管吉列替尼是一种非常有前途的药物，但目前它还不能用于所有类型的白血病。因此，对于不同的患者群体，仍需要进一步的研究来确定其适用性。此外，尽管吉列替尼的副作用相对较小，但仍然需要注意其可能带来的风险，例如骨髓抑制和感染等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)是肺癌患者使用劳拉替尼耐药后的新选择？

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