玛伐凯泰(mavacamten)是百时美施贵宝推出的一种新型药物，为患有症状性（NYHA II-III级）梗阻性肥厚性心肌病的成年患者提供突破性治疗。该药物于2022年4月下旬获得美国食品和药物管理局(FDA)批准，玛伐凯泰（Mavacamten，MYK-461）是一种口服小分子化合物，具有独特的作用机制。它作为心肌肌球蛋白ATP酶的选择性变构抑制剂，旨在减轻肥厚型心肌病中左心室病理性增强的收缩力。

　　心肌疾病是一类常见的严重心脏病，包括心力衰竭、心肌炎、心肌梗死等。这些疾病会对患者的生活质量和健康产生严重影响，需要及时的诊断和治疗。传统的治疗方法包括药物治疗、手术治疗和介入治疗等，但这些方法往往不能从根本上解决心肌疾病的根本问题。

　　玛伐凯泰通过调节心肌肌球蛋白（一种控制心肌收缩的运动蛋白）发挥作用，减少心肌内过多肌动蛋白-肌球蛋白桥的形成。这种作用针对肌节，从而降低心肌收缩力并促进肥厚型心肌病患者的放松。因此，这些机制增强了左心室顺应性并减少了左心室流出道（LVOT）阻塞，从而提供了治疗益处。标志着首个针对梗阻性肥厚型心肌病的靶向治疗药物。

　　玛伐凯泰作为一种新型的治疗药物，其作用机制与传统药物有所不同。该药物主要通过抑制一种名为“ATP合成酶”的酶，来促进心脏肌肉细胞的有氧代谢，提高心脏的收缩力和耐力。这种治疗方法可以减轻心肌损伤，改善心脏功能，提高患者的生活质量。

　　与玛伐凯泰相比，MYK-224拥有更优异的药代动力学，可能实现更灵活的剂量。另一方面，MYK-491具有心肌肌球蛋白激动剂的作用，有望治疗遗传性扩张型心肌病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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