2020年3月6日美国FDA批准了磷酸盐奥司他丁片(osilodrostat)口服片剂用于治疗成人库欣氏病,这些成年患者要么不能进行垂体手术,要么已经进行了手术但仍然患有这种疾病。库欣病是一种罕见的疾病,患者肾上腺分泌过多的皮质醇激素。
FDA批准本品上市是基于一项有137名患者参与的临床试验(NCT02180217)的结果,经过24周的开放标签治疗,约有一半患者的皮质激素水平下降至正常范围内。在此基础上,71名无需增加治疗剂量(30mg每日2次)且在12周内耐受该药物的患者被纳入为期8周的双盲、随机停药研究,结果显示,继续使用磷酸盐奥司他丁片治疗的患者中,86%的患者皮质激素维持在正常水平,而停药改用安慰剂的患者仅为30%。
Osilodrostat是皮质醇合成抑制剂。它抑制11β-羟化酶(CYP11B1),该酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最终步骤。在过度表达人CYP11B1,肾上腺素和肾上腺素还原酶的中国仓鼠肺细胞系V79-4中,osilodrostat剂量依赖性地抑制人CYP11B1的活性。
磷酸盐奥司他丁片的好处是它能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化,并具有可管理的安全性,使该产品成为CS患者有价值的治疗选择。来自整个临床项目的数据表明,磷酸盐奥司他丁片可以使大多数患者皮质醇水平正常化,并改善该病的多种临床特征和生活质量,从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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