地拉罗司(DEFERASIROX)治疗儿童镰状细胞病疗效显著。地拉罗司是一种铁鳌合剂,被批准用于治疗镰状细胞病(SCD)。近期,一项回顾性研究对地拉罗司在儿童镰状细胞病中的疗效进行了深入探讨。该研究纳入了62名临床血红蛋白病网络的定期输血儿童患者,中位年龄为9.2±3.2岁。患者接受了平均2.5±1.4年的地拉罗司治疗,起始日剂量为20毫克/公斤,并每月监测血清铁蛋白(SF)。
经过36个月的治疗,患者的平均SF从治疗开始时的2542±952 ng/mL增加至4691±2255 ng/mL(P=0.05),显示出SF的显著降低。此外,首次扫描的平均肝铁浓度(LIC)为10.3mg/g干重,在随访扫描中未出现明显增加。重要的是,LIC和SF的相对变化之间存在显著的关联(R2=0.66,P<0.001),表明地拉罗司在治疗儿童镰状细胞病中具有显著疗效。
然而,地拉罗司治疗也带来了一些副作用。53%的患者发生可逆性转氨酶升高,可能是由于药物引发的肝炎。此外,调查问卷的响应表明50%以上的儿童服用地拉罗司时发生困难,通常是由于味道难闻。
值得注意的是,地拉罗司可能引起肾损害和肝损害等严重副作用,包括肾功能衰竭和肝功能衰竭。因此,在使用地拉罗司时,应密切监测患者的肾功能和肝功能。
此外,胃肠道出血也是地拉罗司可能引起的副作用之一。在使用过程中,如出现胃肠道不适或出血症状,应及时就医。
尽管存在这些副作用,但地拉罗司在治疗儿童镰状细胞病中的疗效得到了肯定。对于患有镰状细胞病的儿童,地拉罗司是一种重要的治疗选择。然而,为了确保最佳的治疗效果和安全性,患者应在医生的指导下进行治疗和监测。
总体而言,地拉罗司在儿童镰状细胞病治疗中具有显著的疗效和潜力。尽管存在一些副作用和限制条件,但在医生的专业指导下,它可以为患者提供一种有效的治疗选择。通过密切监测和适当的管理措施,可以最大限度地发挥地拉罗司的治疗效果并降低潜在的风险。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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