Isturisa（osilodrostat）是美国FDA批准的第一个通过阻断11β-羟化酶和阻止皮质醇生物合成直接解决皮质醇过量产生的药物。它抑制11β-羟化酶（CYP11B1），该酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最终步骤。在过度表达人CYP11B1，肾上腺素和肾上腺素还原酶的中国仓鼠肺细胞系V79-4中，osilodrostat剂量依赖性地抑制人CYP11B1的活性，IC50值为2.5±0.1nM（n=4）。
Cushing综合征是由垂体瘤引起的，垂体瘤释放出过多的称为肾上腺皮质激素的激素，该激素刺激肾上腺产生过量的皮质醇。该病最常见于30至50岁之间的成年人，对女性的影响是男性的三倍。Cushing综合征会引起严重的健康问题，例如高血压，肥胖，2型糖尿病，腿和肺部血块，骨骼丢失和骨折，免疫系统减弱和抑郁。患者可能会出现手臂和腿部瘦弱，面部呈圆形红色，脖子上的脂肪增加，容易瘀伤，条纹（紫色妊娠纹）和肌肉无力的情况。
基于一项多中心，随机，双盲，安慰剂对照的III期临床试验（LINC 3），主要疗效终点为34周时的尿游离皮质醇（mUFC）水平。34周治疗结束后，相比安慰剂组，Isturisa治疗组患者维持了正常平均尿游离皮质醇水平的比例更高，86％vs.29％。皮质醇水平控制是库欣综合征治疗的主要目标。
Isturisa会降低皮质醇水平，并可能导致皮质醇功能减退，有时甚至导致危及生命的肾上腺功能不全。皮质醇降低会导致恶心、呕吐、疲劳、腹痛、食欲不振、头晕。血清皮质醇显着降低可能导致低血压、电解质水平异常和低血糖。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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