Venetoclax（维奈托克/维奈克拉）是一种新型口服靶向BCL-2的小分子药物，其主要通过诱导内源性凋亡途径杀伤肿瘤细胞。2020年12月，维奈托克获得了中国国家药品监督管理局批准，用于与阿扎胞苷联合治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。实际上，其在全球范围内其第一个适应证为慢性淋巴细胞白血病（CLL），目前临床研究也逐步应用到多发性骨髓瘤（MM）、淋巴瘤等多种血液肿瘤中。
维奈克拉的作用机制是基于其能够与BCL-2蛋白结合，从而阻止其抑制细胞凋亡的作用。通过抑制BCL-2，维奈克拉能够触发细胞凋亡，从而使癌细胞死亡。此外，维奈克拉还具有选择性地杀死癌细胞而不影响正常细胞的能力，这使得它成为一种高效且低毒性的治疗选择。
在临床试验中，维奈克拉单药治疗已显示出对CLL患者的显著疗效。根据研究数据，维奈克拉能够使CLL患者的肿瘤缩小，延长无进展生存期和总生存期。此外，维奈克拉还可以与其他抗癌药物联合使用，以提高治疗效果并减少耐药性的发生。
然而，维奈克拉并非适用于所有CLL患者。目前，维奈克拉仅被批准用于具有特定基因突变（即17p缺失）的CLL患者。此外，由于维奈克拉可能导致血小板减少和感染等副作用，因此在治疗期间需要密切监测患者的血液学参数和生命体征。
总的来说，维奈克拉作为一种新型的靶向治疗药物，为慢性淋巴细胞白血病和其他B细胞恶性肿瘤患者提供了新的治疗选择。然而，在使用维奈克拉时需要充分了解患者的基因突变和病情，并密切监测副作用的发生情况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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