米托坦(Mitotane,o,p’-DDD)主要用于治疗肾上腺皮质癌，也用于治疗ACTH依赖性库欣综合征降低皮质醇，无论是库欣病还是异位ACTH综合征，可单独或联合使用；有几个病案报道了米托坦用于典型先天性肾上腺皮质增生引起的睾丸肾上腺残余瘤，用于改善睾丸功能。在美国很少给库欣病患者处方米托坦。

　　米托坦的化学结构与其他肾上腺皮质激素抑制药相似，但它具有更强的抑制作用。它可以通过干扰胆固醇的合成来抑制肾上腺皮质激素的合成，从而控制癌症的生长。此外，米托坦还可以干扰肾上腺皮质激素的释放，从而控制癌症的扩散。

　　米托坦是杀虫药DDT（滴滴涕，二氯二苯基三氯甲烷）的合成衍生物，它抑制类固醇生成的多个酶，阻止类固醇皮质激素的合成，对肾上腺皮质有直接的细胞毒作用，诱导束状带和网织带退化，线粒体相关膜功能失调，肾上腺癌细胞凋亡。由于这些抗激素和抗肿瘤作用，它开始是在库欣综合征使用，可以控制高达85%的库欣病患者的皮质醇增多，20世纪60年代，它用于治疗不能手术的肾上腺皮质癌的单独或联合化疗。

　　可以通过测量24小时尿液皮质醇来监测米托坦的疗效，更好的是质谱法。血清皮质醇监测也很有用，但是由于米托坦诱导皮质醇结合球蛋白，血清皮质醇水平可能导致对米托坦治疗效果的低估。

　　米托坦的作用机制是通过抑制胆固醇向孕烯醇酮的转化，从而抑制肾上腺皮质激素的合成。它是一种强效的肾上腺皮质类固醇合成抑制剂，可以有效抑制肾上腺皮质肿瘤的生长和扩散。在医学上，米托坦通常用于治疗无法手术切除或已转移的肾上腺皮质癌。

　　米托坦的疗效在不同类型的肾上腺皮质癌中有所不同。对于某些类型的肾上腺皮质癌，如皮质醇增多症和原发性醛固酮增多症，米托坦可以作为首选治疗药物。而对于其他类型的肾上腺皮质癌，如肾上腺嗜铬细胞瘤和肾上腺性征异常综合征，米托坦通常作为辅助治疗药物使用。

　　除了米托坦引起肾上腺功能不全的经典发病机制外，米托坦减少垂体细胞ACTH和TSH分泌，ACTH对促肾上腺皮质激素释放激素（CRH）刺激的反应性也降低。治疗肾上腺皮质癌时，肾上腺功能不全是米托坦的在预料中的副作用，占平均24.5%，约36.8%的患者治疗晚期发生盐皮质激素不足，6～9月后因为低血压或头晕需要补充盐皮质激素，米托坦也可以增加氟氢可的松的代谢，象皮质激素一样。甲状腺功能低下的特点是FT4下降，呈中枢性甲减的表现，在治疗3-6个月内45.4%的患者发生甲减。血脂异常的特点是低密度脂蛋白胆固醇和高密度脂蛋白胆固醇增加（高胆固醇血症占54.2%），对高甘油三酯血症影响的报告不太一致。治疗3-6个月后，男性38.4%可发生男性乳房发育、35.6%出现性腺功能减退，绝经前妇女则可引起卵巢囊肿，较少发生月经紊乱。大多数副作用在米托坦停药后是可逆的。

　　血清米托坦浓度高时（浓度超过20mg/L），发生相关副作用频繁，副作用更严重，强制要求治疗时监测米托坦的血药浓度，使有效的血药浓度保持在14～20mg/L。异位ACTH综合征者，米托坦血药浓度低于10mg/L可以控制高皮质醇，这比推荐的肾上腺皮质癌14mg/L有更好的耐受性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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