厄达替尼的英文原名是Erdafitinib，也被称为Balversa，是一种靶向治疗药物，于2019年获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。它被归类为一种酪氨酸激酶抑制剂，特别针对成纤维细胞生长因子受体(FGFR)。

　　部分肿瘤患者的膀胱癌细胞具有FGFR突变或改变，从而促进其生长和存活。厄达替尼通过与这些受体结合，阻断生长信号，从而抑制癌细胞的增殖来发挥作用。这使得它成为特定亚组膀胱癌患者的有效治疗方法，这些患者的肿瘤具有这些特定的FGFR改变。

　　Erdafitinib是一种新型的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，对于具有FGFR3改变的实体肿瘤患者，特别是尿路上皮癌患者，显示出巨大的治疗前景。佳学基因靶向药物基因检测的一个重要工作方向是理解患者对FGFR抑制剂的抗药性机制。在肿瘤靶向药物基因检测研究中，基因解码发现Erdafitinib可以通过诱导不完全的自噬和增加细胞内的活性氧水平来杀死细胞。肿瘤精准用药基因解码建立了一个对厄达替尼抗药的细胞株，即RT-112-RS。对抗药性RT-112-RS细胞和亲本RT-112细胞进行的全转录组RNA测序（RNA-Seq）和Cytospace分析揭示了P4HA2是Erdafitinib抗药性的关键。增益和功能丧失的研究为P4HA2在RT-112细胞中赋予抗药性提供了证据。此外，P4HA2可以稳定HIF-1α蛋白，从而激活下游目标基因来降低膀胱癌中的活性氧水平。反过来，HIF-1α可以直接与P4HA2启动子结合，表明在膀胱癌中P4HA2和HIF-1α之间存在一个正向环路。这些结果表明P4HA2在介导对Erdafitinib的获得性抗药性中发挥了重要作用，并为膀胱癌治疗提供了一个潜在的靶点。

　　Erdafitinib获得FDA的加速批准，用于治疗具有FGFR3或FGFR2基因改变并且在至少一种既往含铂化疗期间或之后进展的局部晚期或转移性膀胱癌成人。这一批准是基于一项临床试验的结果，该试验表明，在接受这种药物治疗时，很大一部分此类患者的肿瘤缩小了。分析表明Erdafitinib是一种新型的全谱FGFR抑制剂，最近被批准用于治疗接受过至少一种含铂方案治疗的患有特定FGFR基因变异的晚期尿路上皮癌患者。Erdafitinib与FGFR2和FGFR3受体的结合抑制了FGF的活性，导致细胞死亡。

　　与所有癌症疗法一样，厄达替尼确实有副作用，包括磷酸盐水平升高、口腔溃疡、疲劳、肾功能改变、腹泻、口干或皮肤干燥、指甲发炎、钠和红细胞减少、肝脏改变功能、低钙水平、食欲下降、味觉改变、低血糖和低镁水平。

　　厄达替尼的获批标志着膀胱癌治疗取得了重大进展，为之前接受过含铂化疗的具有特定基因改变的患者提供了一种新的治疗选择。该药物还在其他类型癌症的临床试验中进行评估，截至2021年9月，正在进行的研究仍在继续确定厄达替尼在膀胱癌治疗领域的最佳用途。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)的适应症和作用机制以及临床治疗效果

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