2017年8月1日，美国食品和药物管理局正式批准恩西地平(enasidenib)用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。Idhifa是一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂适用为成年患者有复发或难治性急性髓性白血病(AML)的治疗当被FDA-批准的测试检测到有一个异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变。
在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明，恩西地平为这类患者群体带来完全缓解（CR）和部分血液学改善的完全缓解率（CRh）为23%，中位数的缓解持续时间为8.2个月。
恩西地平是一种针对IDH2突变的靶向治疗药物，它通过抑制IDH2酶活性，阻止肿瘤细胞的生长和扩散。在临床试验中，恩西地平表现出了对慢性粒细胞白血病患者的显著疗效。与传统的化疗药物相比，恩西地平具有更高的疗效和更低的副作用，为患者提供了更好的生活质量。除了治疗效果显著外，恩西地平的给药方式也十分便捷。患者只需每天口服一次，就可以有效控制病情。这种方便的给药方式使得患者更容易坚持治疗，从而提高了治疗的有效性。
尽管恩西地平在治疗慢性粒细胞白血病方面取得了显著的成果，但并非所有患者都能从这种药物中受益。对于那些对恩西地平不敏感或出现耐药性的患者，仍需要寻求其他治疗方案。此外，恩西地平的价格相对较高，对于一些患者来说可能存在经济负担。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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