米哚妥林（Rydapt/midostaurin）是一种用于治疗某些类型白血病的药物，被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗成人和儿童患者，这些患者患有费城染色体阴性（Ph-）的慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。
米哚妥林为多种酪氨酸受体激酶抑制剂，体外实验显示本品及活性代谢产物CGP62221和CGP52421对野生型FLT1、突变型FLT（TTD和TKD）、KIT（野生型和D816V突变型）、PDGFRo和VEGFR，的活性均有抑制作用。可抑制FLT，受体发信号和细胞增殖，从而诱导表达ITD和TKD突变FLT1的或过度表达FLT和PDGF的白细胞凋亡，米哚妥林还可抑制KIT发信号、细胞增殖及细胞凋亡引起的肥大细胞释放组胺。
临床试验表明，米哚妥林联合其他化疗药物使用可以显著提高患者的生存率并减少疾病复发的风险。对于慢性粒细胞白血病患者，米哚妥林联合伊马替尼（Gleevec）可以显著延长患者的无病生存期和总生存期。对于急性淋巴细胞白血病患者，米哚妥林联合化疗药物可以显著提高患者的缓解率和生存率。
米哚妥林也有一些副作用，包括恶心、呕吐、腹泻、头痛、疲劳和贫血等。一些患者可能会出现严重的副作用，如心脏疾病、肺部疾病和肝脏疾病等。因此，在使用米哚妥林之前，医生应该对患者进行全面的评估，并告知他们可能的副作用和风险。
总的来说，米哚妥林是一种有效的治疗白血病药物，可以显著延长患者的生存期和提高他们的生活质量。然而，由于其可能的副作用，应该谨慎使用，并在医生的指导下进行治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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