阿西米尼是一种激酶抑制剂，通过特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)有效抑制BCR-ABL1癌蛋白激酶活性。以往慢粒白血病的治疗药物主要有三类：酪氨酸激酶抑制剂、干扰素、羟基脲（核糖核酸还原酶抑制剂）。其中，酪氨酸激酶抑制剂是治疗慢粒白血病的主要药物，可极大降低患者的死亡率，改善长期生存率。但也有一部分患者会出现治疗失败，且治疗次数越多，预后越差。对这部分患者，此前并没有更好的医疗手段能满足其治疗需求。而阿西米尼的横空出世，为酪氨酸激酶抑制剂疗法耐药或不耐受的患者提供了重要的新治疗选择。

　　阿西米尼是一种Bcr-Abl抑制剂，这意味着它能够干扰白血病细胞中的异常蛋白质Bcr-Abl的活动。这种异常蛋白质在慢性骨髓性白血病中起着关键作用，导致白血病细胞异常增殖。阿西米尼能够精准地定位并抑制这种异常蛋白质的活动，有助于减少白血病细胞的增殖和扩散。

　　阿西米尼通过针对BCR-ABL融合基因的特定区域发挥作用。与传统的治疗方式相比，它的作用机制更为精准，能够阻断白血病细胞的生长和扩散。这种新型药物能够与异常蛋白质结合，阻止其发挥作用，从而减少白血病细胞的数量，改善患者的病情。

　　慢性期慢性髓细胞白血病（CML-CP）是一种罕见但具有挑战性的血液疾病，尤其是对于已经接受过两种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）治疗的患者。长期使用TKI治疗的CML患者可能面临慢性健康问题的潜在风险，而那些在至少两种先前的TKIs治疗失败的患者则可能面临更高的挑战，如频繁的耐药突变和毒性反应。ASCEMBL研究的主要发现是，阿西米尼Scemblix在156周（研究结束时）的主要分子反应（MMR）率为33.8%，明显高于Bosulif的10.5%。在考虑了基线因素后，主要细胞遗传反应的差异为23.2%。对于在基线时未达到主要细胞遗传反应的患者，在156周时，阿西米尼Scemblix的BCL-ABL1≤1%率仍然较Bosulif高（43.0%vs 11.1%）。研究人员发现3年时阿西米尼Scemblix的PFS率为85.2%，而Bosulif为84%。5年时的OS率分别为87.8%和89.7%。

　　最新的ASCEMBL研究在2023年美国血液学会（ASH）会议上披露，相较于Bosulif，患者在长达3.7年的中位随访期内，使用阿西米尼Scemblix(Asciminib)仍然表现出更为显著的疗效和更好的安全性/耐受性。阿西米尼已在临床试验中展现出令人鼓舞的疗效。对于一些难治性的慢性骨髓性白血病患者，尤其是那些对于其他药物治疗无效或难以耐受的患者，阿西米尼的出现为其带来了新的希望。它能够在一定程度上抑制白血病细胞的生长，减少白血病细胞对正常细胞的侵害，从而改善患者的生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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