在美国，艾伏尼布被批准用于治疗患有IDH1突变的复发或难治性AML的成人患者，以及单药治疗或与阿扎胞苷联合治疗年龄≥75岁或患有妨碍治疗的合并症的新诊断IDH1突变AML的成人患者。使用强化诱导化疗作为单一疗法治疗IDH1突变复发或难治性MDS成年患者；以及既往接受过IDH1突变胆管癌治疗的患者。

　　FDA批准艾伏尼布/ivosidenib是基于一项开放标签、单臂、1期试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT02074839）的数据。该试验评估了艾伏尼布/ivosidenib对18例idh1突变、复发或难治性MDS患者的疗效。结果显示，客观缓解率为83.3%，完全缓解率为38.9%。达到完全缓解的中位时间为1.9个月，中位总生存期为35.7个月。这些数据证明了艾伏尼布/ivosidenib在治疗伴有IDH1易感突变的MDS患者中具有显著的疗效。

　　艾伏尼布成为了首款获批用于治疗IDH1突变MDS的靶向药物。这也是艾伏尼布在美国获批的第4项适应症。2023年10月24日，FDA官网显示：施维雅（Servier）的艾伏尼布片（ivosidenib，商品名：Tibsovo）获批用于治疗IDH1突变的复发性或难治性骨髓增生异常综合征（R/R MDS）。

　　FDA此次批准主要是基于一项开放标签、剂量递增、剂量扩展I期研究（AG120-C-001）的积极结果。该研究共纳入18例携带IDH1突变的R/R MDS患者，评估了艾伏尼布（500mg，每日1次）在这类患者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）、药效学（PD）性质。

　　结果显示，实现完全缓解（CR）的患者比例为38.9%，实现客观缓解的患者比例为83.3%，中位总生存期（OS）为35.7个月。在9例依赖输血的患者中，有6例在接受艾伏尼布治疗后至少56天内不需要输血。艾伏尼布的安全性与既往研究一致。

　　艾伏尼布是Agios Pharmaceuticals开发的一款针对IDH1突变的小分子抑制剂，后来其权益归施维雅和基石药业所有。基石药业拥有艾伏尼布的中国权益，施维雅则拥有该产品在中国以外的所有权益。据估计，美国每年有16000例MDS患者确诊。大约3.6%的MDS患者携带IDH1突变，这类突变被认为是MDS的早期驱动因素。携带IDH1突变的MDS患者通常预后不良并且在后期进展为急性髓系白血病（AML）的风险也增加。

　　在使用艾伏尼布/ivosidenib期间，患者应避免同时使用其他药物，特别是那些可能会增加艾伏尼布/ivosidenib血药浓度的药物，如抑制胃酸分泌药、抗凝药等。此外，酒精可能会加重艾伏尼布/ivosidenib的副作用，因此在使用该药物期间应避免饮酒。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读艾伏尼布/依维替尼(IVOSIDENIB/TIBSOVO)能达到抑制肿瘤发展的效果？

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