急性髓系白血病（AML）是髓系造血干细胞恶性疾病。临床表现为贫血、出血、感染和髓外组织器官浸润为主要表现。AML患者中有25%~30%是FLT3基因突变。FLT突变阳性的AML患者预后差，易复发，化疗后的中位生存期不到6个月。吉列替尼的出现给FLT3突变阳性患者带来了希望，可以显著提高生存期。

　　吉瑞替尼（Gilteritinib）是FLT3抑制剂，能够对大约1/3急性髓系白血病患者中发现的两种常见FLT3突变，FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用。吉瑞替尼能持续抑制FLT3活性，还不容易引起骨髓抑制。此外，吉瑞替尼还能抑制FLT3抑制剂耐药有关的AXL受体络氨酸激酶，进而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。

　　2018年11月28日，吉列替尼获得美国FDA批准，用于治疗复发或难治性FLT3突变的急性髓系白血病(AML)成年患者。2021年1月31日，适加坦（富马酸吉瑞替尼片）在中国获批，用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　在临床试验中，吉列替尼已经显示出对某些白血病患者的显著疗效。与传统的化疗药物相比，吉列替尼具有更高的精准度和更低的副作用。许多患者在接受吉列替尼治疗后，病情得到了缓解，生活质量也得到了显著提高。

　　近日，在JCO(临床肿瘤学杂志)上发表了一项Ib期临床试验结果，评估了吉瑞替尼用于新诊断FLT3突变急性髓系白血病（AML），单药维持治疗时的疗效、安全性。试验共纳入80例新诊断的FLT3突变的原发AML患者，79例患者曾接受过至少一剂治疗。在接受120mg/d吉瑞替尼治疗，且可以评估缓解情况的58例患者中，22例患者是FLT3野生型AML，36例患者是FLT3突变AML。对于FLT3突变的AML患者来说，中位总生存期（OS）为46.1个月，复合完全缓解率（CRc）为89%（83%为常规完全缓解），均在一个诱导周期后达到。

　　在FLT3突变患者和FLT野生型患者中，在治疗期间或之后接受造血干细胞移植（HSCT）患者，分别有72%和14%。60岁及以下的FLT3突变AML患者的4年OS率为59%。研究数据显示，吉瑞替尼可以与强化化疗联合用于伴FLT3突变的AML新诊断患者。

　　研究结果表明，对于新诊断的FLT3突变的AML患者来说，将吉列替尼（120mg/d）纳入诱导和巩固化疗方案以及作为单药维持治疗时发生的治疗相关死亡率较低（3.4%），表现了良好的安全性和耐受性。尽管吉列替尼的疗效显著，但并非所有患者都能够从该药物中受益。部分患者在接受治疗后可能会出现耐药性，导致治疗失败。因此，在使用吉列替尼之前，需要进行基因检测，以确保患者具有FLT3突变，并排除其他可能干扰治疗的不良因素。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)是肺癌患者使用劳拉替尼耐药后的新选择？

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