米托坦（mitotane），又名密妥坦，是双对氯苯基三氯乙烷的合成衍生物，是一种独特的抗肿瘤药物。米托坦是白色颗粒状固体，尝起来没有味道，有轻微的芳香气。米托坦最早由百时美施贵宝（BMS）加拿大的制造部门生产，1960年就引入治疗肾上腺皮质癌，但由于需要该药的患者人数很少，因此作为孤儿药销售。米托坦适用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。米托坦亦是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。

　　肾上腺位于肾脏上方，它负责产生多种激素，包括皮质醇、醛固酮和男性性激素。在这些腺体中，肾上腺肿瘤是相对常见的，但肾上腺皮质癌却是一种罕见而具有侵袭性的癌症，它在肾上腺外部生长。肾上腺肿瘤会导致多种激素分泌过多的问题。肾上腺皮质癌的症状包括面部、胸部和背部毛发过度生长，以及恶心、呕吐、肌肉无力、背部和腹部疼痛、频繁排尿、体重增加、高血压和高血糖。手术切除患有肾上腺皮质癌的肾上腺通常是首选的治疗方法，但对于无法进行手术治疗的患者来说，急需寻找新的治疗选择。

　　米托坦（mitotane）是目前唯一被批准治疗肾上腺皮质癌的靶向药物，治疗无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。对不能手术切除或有远处转移的肾上腺皮质癌有效。对功能性肾上腺皮质癌，可使皮质功能亢进症状缓解，肿瘤缩小，延长生命。此外，也可用于肾上腺皮质增生或肿瘤所致的库欣综合征（皮质醇增多症）。

　　米托坦的作用机制是抑制肾上腺皮质激素的合成，从而减少这些激素在体内的积累。皮质醇增多症、晚期乳腺癌和某些类型的白血病。在肾上腺皮质增生症中，米托坦可以减少肾上腺皮质激素的合成，从而控制症状并防止病情恶化。对于皮质醇增多症患者，米托坦可以有效地降低肾上腺皮质激素的水平，缓解症状并改善患者的生活质量。在某些癌症中，米托坦可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散，延长患者的生存期。在乳腺癌方面，米托坦通常与其他化疗药物联合使用，以增强治疗效果并延长患者的生存期。

　　一项关于米托坦回顾性研究显示，术后辅助米托坦治疗显著延长无复发生存期（中位无复发生存期为42月，而未治疗组10个月）。FIRM-ACT临床研究证实了以米托坦为基础的联合化疗一线治疗晚期肾上腺皮质癌的疗效，与安慰剂组相比，米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%）；且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。据研究证据表明，米托坦血药浓度＞14 mg/L可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L与神经肌肉毒性症状有关。在服用米托坦期间，可以监测血药浓度，并根据检测结果及时调整米托坦用药剂量。

　　虽然米托坦在某些情况下具有显著的治疗效果，但它也存在一些严重的副作用。最主要的副作用是肾上腺功能抑制，可能导致肾上腺危象。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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