磷酸盐奥司他丁片是第一种通过FDA批准的药物,可通过阻断11-β-羟化酶进而阻止皮质醇激素的合成。FDA药物评估和研究中心主任,医学博士Mary Thanh Hai说:“FDA支持开发针对罕见疾病的安全有效的疗法,Isturisa能够帮助患者达到正常的皮质醇水平,这种药物对于成人库欣病是重要的治疗选择”。
库欣病是多由垂体瘤引起,垂体瘤释放出过多的肾上腺皮质激素,该激素刺激肾上腺产生过量的皮质醇。该病最常见于30至50岁之间的成年人,对女性的影响是男性的三倍。库欣病会引起严重的健康问题,例如高血压、肥胖、2型糖尿病、腿和肺部血块、骨质流失和骨折、免疫力下降和抑郁。
磷酸盐奥司他丁片的好处是它能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化,并具有可管理的安全性,使该产品成为CS患者有价值的治疗选择。来自整个临床项目的数据表明,osilodrostat可以使大多数患者皮质醇水平正常化,并改善该病的多种临床特征和生活质量,从而在医疗需求未得到满足的领域提供显著的临床效益。
特别是,在LINC-3研究中,在8周随机撤药期结束时(第34周),磷酸盐奥司他丁片组患者保持正常mUFC的比例显著高于安慰剂组(86.1%vs 29.4%)。皮质醇水平控制是CS患者治疗的首要目标。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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