艾米珠单抗,也被称为HEMLIBRA或EMICIZUMAB,是一种新型的治疗凝血障碍的药物。这款药物的独特之处在于它利用了基因治疗的概念,通过一次性的治疗为患者提供持续的疗效。这种药物的主要应用领域是治疗A型血友病,这是一种遗传性的凝血障碍疾病。
艾米珠单抗的作用机制是通过抑制FⅨa活性,从而阻止血液凝结过程中的关键步骤。这对于血友病患者来说是一个重要的突破,因为他们通常因为缺乏足够的FⅨ因子而面临持续的出血风险。艾米珠单抗的出现,改变了这一现状,为血友病患者提供了新的治疗选择。
新的研究表明,Hemlibra(Emicizumab,艾米珠单抗)可能成为改善患者生活质量的关键。在一项2期试验中,近三分之四接受Hemlibra(Emicizumab)预防治疗的患者未出现出血情况。更为令人振奋的是,Hemlibra(Emicizumab)在安全性方面表现良好,血栓栓塞性事件、严重感染的发生率极低,并且没有与治疗相关的死亡病例。
然而,尽管艾米珠单抗在临床试验中显示出显著的效果,它的使用仍然存在一些限制和注意事项。首先,这种药物并不能治愈血友病,它只能减少患者的出血事件和所需的凝血因子输注次数。此外,艾米珠单抗并不能用于所有血友病患者,特别是那些对FⅨ因子有严重过敏反应的患者。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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