阿伐替尼已获美国FDA批准用于治疗三种适应症，具体为：惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者；晚期SM成人患者包括侵袭性SM（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）；以及携带PDGFRA外显子18突变(包括PDGFRA D842V突变)的不可切除性或转移性GIST成人患者。该药物（商品名AYVAKYT）已在欧洲获批上市，用于治疗治疗至少经一次系统全身治疗后的患有晚期ASM、伴有血液肿瘤的SM(SM-AHN)、及肥大细胞白血病(MCL)以及携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。
据公开资料显示，SM是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的。特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。大多数患者属于ISM，少部分则为晚期SM。既往采用的多种药物对ISM疗效有限，疾病负担对患者的生活质量产生严重的负面影响。此前，全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。
此次阿伐替尼ISM适应症是基于PIONEER研究的积极结果，相较于安慰剂组，每日一次泰吉华治疗能明显改善疾病症状和肥大细胞负荷，且安全性更优。PIONEER研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，也是迄今为止该疾病领域规模最大的一项研究。
尽管阿伐替尼作为一种新型药物带来了治疗的新希望，但癌症的治疗仍然需要综合多种手段。在临床实践中，医生通常会根据患者的具体情况制定个性化的治疗方案，结合手术、放疗、化疗等多种方法，以达到最佳的治疗效果。阿伐替尼作为其中的一种治疗选择，为患者提供了更多的可能性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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